Ocugen, Inc. anunció que la Junta de Supervisión de Datos y Seguridad del ensayo clínico de fase 1/2 ArMaDa para OCU410 se reunió recientemente y aprobó proceder a la dosificación con la dosis media de OCU410 en la fase de escalada de dosis del estudio. Hasta la fecha se ha dosificado a tres sujetos con atrofia geográfica (AG) en el ensayo clínico de fase 1/2. Otros tres sujetos serán dosificados con la dosis media (Cohorte 2) y tres pacientes con la dosis alta (Cohorte 3) de OCU410 en la fase de escalada de dosis.

Los productos aprobados actualmente para tratar la AG tienen limitaciones significativas, ya que requieren múltiples inyecciones al año y sólo se dirigen a una vía que contribuye a la AG. El OCU410 regula múltiples vías implicadas en la enfermedad, entre ellas: el metabolismo lipídico, la inflamación, el estrés oxidativo y el complejo de ataque de membrana (complemento). El ensayo clínico ArMaDa evaluará la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410 en sujetos con AG y se realizará en dos fases.

La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto y de rango de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (2,5×1010 vg/mL), dosis media (5×1010 vg/mL) y dosis alta (1,5 ×1011 vg/mL)]. La fase 2 es un estudio de ampliación de dosis, aleatorizado y cegado por los resultados, en el que los sujetos serán asignados aleatoriamente en una proporción 1:1:1 a uno de los dos grupos de tratamiento con OCU410 o a un grupo de control sin tratamiento. Ocugen se ha comprometido a encontrar soluciones para las enfermedades hereditarias de la retina, así como para las enfermedades de ceguera que afectan a millones de personas.

La AG es una forma avanzada de degeneración macular seca asociada a la edad y afecta aproximadamente a 1 millón de personas en Estados Unidos. La dAMD afecta aproximadamente a 10 millones de estadounidenses y a más de 266 millones de personas en todo el mundo. Se caracteriza por el adelgazamiento de la mácula.

La mácula es la parte de la retina responsable de la visión nítida en la línea directa de visión. La dAMD implica el lento deterioro de la retina con drusas submaculares (pequeños puntos blancos o amarillos en la retina), atrofia, pérdida de la función macular y deterioro de la visión central. La dAMD representa el 85-90% de la población total con DMAE.

El OCU410 utiliza una plataforma de administración de AAV para la administración retiniana del gen RORA (receptor huérfano A relacionado con ROR). La proteína RORA desempeña un papel importante en el metabolismo de los lípidos, reduciendo los depósitos de lipofuscina y el estrés oxidativo, y demuestra un papel antiinflamatorio, además de inhibir el sistema del complemento en estudios in vitro e in vivo (modelo animal). Estos resultados demuestran la capacidad del OCU410 para dirigirse a múltiples vías relacionadas con la fisiopatología de la dAMD.

Ocugen está desarrollando el AAV-RORA como terapia génica única para el tratamiento de la AG.