Ocugen, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha autorizado la enmienda del nuevo fármaco en investigación (IND) de la empresa para iniciar un ensayo clínico de fase 3 de OCU400, un candidato a producto de terapia génica modificadora que se está desarrollando para la retinosis pigmentaria (RP). El estudio de fase 3 tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes... un brazo de 75 participantes con la mutación del gen RHO y el otro brazo con 75 participantes agnósticos al gen. En cada brazo, los participantes serán aleatorizados 2:1 al grupo de tratamiento (2,5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control sin tratamiento, respectivamente.

En el ensayo clínico de fase 1/2 del OCU400, el criterio de valoración funcional primario fue una escala de prueba de movilidad multilumínica (MLMT). Para el ensayo clínico de fase 3 del OCU400, se utilizará un curso de movilidad actualizado, la Evaluación de la Navegación Dependiente de la Luminancia (LDNA), que incluye una gama más amplia de intensidad luminosa (0,04-500 Lux) y niveles de Lux (0-9) con una correlación uniforme entre el nivel de Lux y la intensidad de Lux.

Actualmente hay aproximadamente 110.000 pacientes en Estados Unidos con RP y 1,6 millones de pacientes en todo el mundo. De estos pacientes, más del 10% tienen la mutación genética RHO. Ocugen anunció previamente que el OCU400 ha recibido las designaciones de medicamento huérfano y RMAT por parte de la FDA.

Con el inicio del ensayo clínico de fase 3, el OCU400 sigue en camino de alcanzar el objetivo de aprobación de la BLA en 2026.