Ocugen, Inc. ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea del Medicamento ha revisado el diseño del estudio, los criterios de valoración y el análisis estadístico previsto del ensayo clínico pivotal de fase 3 liMeliGhT de OCU400 para la retinosis pigmentaria (RP) y ha dictaminado la aceptabilidad del ensayo realizado en EE.UU. para la presentación de una solicitud de autorización de comercialización. La EMA emitió este dictamen basándose en la seguridad y tolerabilidad del OCU400 demostradas en el estudio de fase 1/2. El estudio liMeliGhT de fase 3 tendrá un tamaño de muestra de 150 participantes principalmente en EE.UU... un brazo de 75 participantes con mutaciones del gen RHO y el otro brazo con 75 participantes agnósticos al gen (que representan múltiples mutaciones genéticas asociadas a la RP).

En cada brazo, los participantes serán aleatorizados 2:1 al grupo de tratamiento (2,5 x 1010 vg/ojo de OCU400) y al grupo de control sin tratamiento, respectivamente. El dictamen científico positivo de la EMA está en consonancia con la autorización de la FDA estadounidense de la enmienda IND para iniciar el ensayo clínico liMeliGhT de fase 3 de OCU400. El OCU400 es la primera terapia génica que entra en la fase 3 con una indicación amplia de RP.

Anteriormente, el OCU400 recibió una amplia designación de medicamento huérfano para la RP y la amaurosis congénita de Leber en la UE. El dictamen de la EMA es un resultado extremadamente favorable, ya que reducirá potencialmente el tiempo y el coste para obtener la autorización de comercialización en la UE. Con este hito, el OCU400 se mantiene en la senda de los objetivos de aprobación de BLA y MAA para 2026.