Ocugen, Inc. proporcionó una actualización general del negocio. Además, los programas de terapia génica modificadora OCU410 y OCU410ST de la empresa están inscribiendo actualmente a pacientes con AG secundaria a DMAE seca (dAMD) y enfermedad de Stargardt, respectivamente. En febrero de 2024, Ocugen completó la dosificación de pacientes en la primera cohorte de su ensayo de fase 1/2 OCU410ST para la enfermedad de Stargardt, y en marzo se completó la dosificación para la primera cohorte del ensayo OCU410 para la AG.

El panorama terapéutico actual tanto para la AG como para la enfermedad de Stargardt es extremadamente limitado. El mercado de la AG, estimado en un millón de pacientes en EE.UU., experimentó cierto impulso con la reciente aprobación de fármacos. Sin embargo, estas opciones de tratamiento tienen limitaciones significativas, ya que requieren múltiples inyecciones al año (lo que repercute en el cumplimiento terapéutico) y sólo se dirigen a una vía que contribuye a la AG.

El OCU410 -regula múltiples vías implicadas en la enfermedad, entre ellas: el metabolismo lipídico, la regulación de la inflamación, el estrés oxidativo y el complejo de ataque de membrana (complemento); y tiene el potencial de proporcionar un tratamiento único de por vida. En la actualidad, no existe ningún tratamiento aprobado para las personas que padecen la enfermedad de Stargardt, una enfermedad huérfana de ceguera que afecta a unas 40.000 personas sólo en EE.UU.

El equipo de Ocugen ha asignado estratégicamente recursos para impulsar el progreso continuo de sus ensayos de terapia génica y sigue buscando financiación gubernamental para apoyar sus programas de vacunas. Durante el cuarto trimestre de 2023, la empresa anunció que su candidato a vacuna contra las mucosas, OCU500, había sido elegido para la iniciativa multimillonaria NIAID Project NextGen. Como resultado, está previsto que la OCU500 entre en ensayos clínicos a mediados de 2024. En el ensayo clínico de fase 1 previsto, el OCU500 se probará por dos vías mucosas diferentes: inhalación en los pulmones y como aerosol nasal.

Toda la administración del ensayo clínico está siendo dirigida por el NIAID. NeoCart®, la plataforma de terapia celular regenerativa tridimensional de la empresa para la reparación del cartílago, sigue en vías de iniciar un ensayo de fase 3 para la segunda mitad de 2024, sujeto a la disponibilidad de financiación. Ocugen completó el año pasado las renovaciones de una instalación cGMP de primera clase para producir NeoCart®, que desde entonces ha recibido su autorización final completa y el certificado de ocupación.

Simultáneamente, la empresa está evaluando oportunidades para que NeoCart maximice el valor para los accionistas y los pacientes. Terapias génicas modificadoras OCU400 ? Recibida la alineación con la FDA para una indicación amplia de la RP en el ensayo clínico de fase 3 de OCU400... el primer programa de terapia génica que recibe una indicación amplia para la RP.

El diseño modificado del ensayo de fase 3 incluirá a 150 pacientes adultos y pediátricos con RP RHO y otras mutaciones genéticas asociadas a la RP. En diciembre, la FDA concedió la designación RMAT al OCU400 para el tratamiento de la RP. La RP afecta a más de 100.000 personas en EE.UU. y a 1,6 millones en todo el mundo.

OCU410 ? Actualmente en fase 1/2 de desarrollo clínico con inscripción activa de pacientes. Se dosificó al primer paciente en los ensayos de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia del OCU410 para la AG secundaria a la dAMD en diciembre de 2023.

La dosificación se ha completado para la Cohorte 1 (dosis baja). OCU410ST ? Actualmente en fase 1/2 de desarrollo clínico con inscripción activa de pacientes.

Se dosificó al primer paciente en los ensayos de fase 1/2 para evaluar la seguridad y eficacia del OCU410ST para la enfermedad de Stargardt en noviembre de 2023. Se ha completado la dosificación para la Cohorte 1 (dosis baja). La Junta de Supervisión de Datos y Seguridad del ensayo clínico del OCU410ST determinó que el perfil de seguridad y tolerabilidad del OCU410ST es favorable y aprobó proceder a la dosificación con la dosis media de OCU410ST en la fase de escalada de dosis del estudio.