Ocugen, Inc. ha anunciado que se ha completado la dosificación en la primera cohorte de su ensayo clínico de fase 1/2 GARDian para OCU410ST (AAV5-hRORA)... un candidato a terapia génica modificadora que se está desarrollando para la enfermedad de Stargardt. La enfermedad de Stargardt es una enfermedad huérfana de ceguera que afecta aproximadamente a 35.000 personas sólo en Estados Unidos. En el ensayo clínico GARDian participan hasta 10 centros líderes en cirugía de retina de todo Estados Unidos.

En la primera cohorte, 3 sujetos recibieron 200L de administración subretiniana única de la dosis baja (3,75x1010 vg/mL) de OCU410ST. El ensayo clínico GARDian evaluará la seguridad de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt y se llevará a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (3,75×10E10 vg/mL), dosis media (7,5×10E10 vg/mL) y dosis alta (2,25×10E11 vg/mL)].

La fase 2 es un estudio de ampliación de dosis, aleatorizado y ciego a los resultados, en el que se asignará aleatoriamente a sujetos adultos y pediátricos en una proporción de 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a uno no tratado. La empresa seguirá proporcionando actualizaciones clínicas.