Ocugen, Inc. ha anunciado que se ha completado la dosificación en la segunda cohorte de su ensayo clínico GARDian de fase 1/2 para OCU410ST (AAV-hRORA)?una terapia génica modificadora candidata que se está desarrollando para la enfermedad de Stargardt como tratamiento único de por vida. Hasta la fecha se ha dosificado a seis pacientes con la enfermedad de Stargardt en el ensayo clínico de fase 1/2. Otros tres pacientes serán dosificados con la dosis alta (Cohorte 3) de OCU410ST en la fase de escalada de dosis.

El mes que viene se celebrará una reunión de la Junta de Supervisión de Datos y Seguridad para revisar los datos de seguridad de 4 semanas de la cohorte de dosis media antes de proceder con la cohorte 3 (dosis alta), que es la dosis final del estudio de fase 1 de escalada de dosis. El ensayo clínico GARDian evaluará la seguridad y eficacia de la administración subretiniana unilateral de OCU410ST en sujetos con enfermedad de Stargardt y se llevará a cabo en dos fases. La fase 1 es un estudio multicéntrico, abierto, de rango de dosis que consta de tres niveles de dosis [dosis baja (3,75×1010 vg/mL), dosis media (7,5×1010 vg/mL) y dosis alta (2,25×1011 vg/mL)].

La fase 2 es un estudio aleatorizado, ciego a los resultados, de ampliación de dosis en el que los sujetos adultos y pediátricos serán asignados aleatoriamente en una proporción 1:1:1 a uno de los dos grupos de dosis de OCU410ST o a un grupo sin tratamiento. Ocugen se ha comprometido a encontrar soluciones para las personas con enfermedades hereditarias de la retina para las que no existen opciones de tratamiento eficaces. Aunque se trata de una enfermedad huérfana, Stargardt afecta aproximadamente a 100.000 personas en Estados Unidos y Europa juntas.

La empresa espera presentar una actualización del ensayo clínico del OCU410ST en el tercer trimestre de 2024. El OCU410ST utiliza una plataforma de administración AAV para la administración retiniana del gen RORA (Receptor huérfano A relacionado con RAR). Representa el enfoque de terapia génica modificadora de Ocugen, que se basa en el Receptor de Hormonas Nucleares (NHR) RORA que regula las vías vinculadas a la enfermedad de Stargardt, como la formación de lipofuscina, el estrés oxidativo, la formación de complementos, la inflamación y las redes de supervivencia celular.