Orchard Therapeutics anuncia la presentación de datos positivos adicionales del estudio de prueba de concepto de Otl-203 en Mps-Ih en Esgct 2023
Es importante destacar que, tras el tratamiento con OTL-203, ningún paciente informó de fotofobia (sensibilidad a la luz), ni de ningún otro síntoma oftalmológico típicamente asociado a la MPS-IH. En el último seguimiento, el 50,0% de los pacientes (n=4/8) presentaban una función auditiva normal, y ninguno desarrolló una pérdida auditiva grave. Además, ningún paciente tratado ha necesitado un audífono ni ninguna intervención por pérdida de audición tras la administración con OTL-203 en el último seguimiento.
El seguimiento para evaluar y caracterizar completamente el impacto potencial de la terapia génica HSC en las manifestaciones oculares y auditivas de la MPS-IH está en curso. Resumen de los resultados de seguridad comunicados previamente El tratamiento con OTL-203 ha sido generalmente bien tolerado con un perfil de seguridad consistente con el régimen de acondicionamiento seleccionado. Los anticuerpos anti-alfa-L-iduronidasa (IDUA) presentes antes de la terapia génica como resultado de la ERT no se observaron en ningún paciente en los dos meses siguientes al tratamiento. Además, la TRE se interrumpió al menos tres semanas antes de que cualquier paciente recibiera el tratamiento de terapia génica, y ningún paciente ha reiniciado la TRE tras el tratamiento. El perfil de integración del vector lentiviral fue coherente con otros estudios de terapia génica de CMH basada en lentivirales, y todos los participantes tenían un repertorio estable y altamente policlonal. Se espera que el ensayo de registro global comience a finales de año Tras los prometedores resultados observados en el estudio de prueba de concepto, Orchard Therapeutics está iniciando un ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, activo y controlado diseñado para evaluar la eficacia y la seguridad de OTL-203 en pacientes con MPS-IH en comparación con el tratamiento estándar con HSCT alogénico. Un total de 40 pacientes con diagnóstico confirmado de MPS-IH que cumplan los criterios de inclusión del estudio serán aleatorizados 1:1 para recibir OTL-203 o HSCT alogénico. El estudio tiene potencia para demostrar la superioridad de OTL-203 sobre HSCT. El criterio de valoración primario, que se medirá a los dos años después del tratamiento, comprende un compuesto de resultados clínicamente significativos, entre los que se incluyen la muerte, la necesidad de tratamiento de rescate, el fracaso del tratamiento, las complicaciones inmunológicas, así como el deterioro cognitivo y del crecimiento graves. Los criterios de valoración secundarios incluyen marcadores bioquímicos, evaluaciones clínicas adicionales, así como la seguridad y la tolerabilidad. La empresa espera activar hasta seis centros en Estados Unidos y Europa, el primero de los cuales tiene previsto abrir la inscripción a finales de este año.
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