Orchard Therapeutics ha anunciado que la Agencia Suiza de Productos Terapéuticos (Swissmedic) ha aprobado Libmeldy (atidarsagene autotemcel), una terapia génica con células madre hematopoyéticas (CMH), para el tratamiento de la leucodistrofia metacromática de inicio precoz (LDM). Libmeldy pretende corregir la causa genética subyacente de la LDM insertando una copia funcional del gen ARSA en el genoma de las propias CMH del paciente.

Las células modificadas genéticamente se infunden de nuevo al paciente, donde pueden migrar de forma natural a través de la barrera hematoencefálica hasta el sistema nervioso central, injertarse y expresar la enzima funcional. Este enfoque tiene el potencial de restaurar de forma persistente la función enzimática con un único tratamiento. En los ensayos clínicos, el tratamiento con Libmeldy dio como resultado la preservación del desarrollo cognitivo y el mantenimiento de la función motora más allá de edades en las que los pacientes no tratados mostraban graves deficiencias cognitivas y motoras.

Con un seguimiento acumulado de más de 250 pacientes-año, Libmeldy fue generalmente bien tolerado, sin acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento ni muertes. La mayoría de los acontecimientos adversos se asociaron al acondicionamiento con busulfán o a la enfermedad de base. Libmeldy fue aprobado previamente por la Comisión Europea (CE) y la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido (MHRA).

Libmeldy se conoce como OTL-200 en EE.UU., donde se encuentra actualmente en revisión prioritaria por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) con una fecha objetivo de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) del 18 de marzo de 2024.