Otonomy, Inc. ha presentado una actualización de su cartera de productos y sus previsiones financieras. En consonancia con los plazos establecidos anteriormente, la empresa espera presentar los resultados de la cohorte de fase 2a de OTO-413 en pacientes con pérdida de audición a principios del segundo trimestre de 2022 y el ensayo de fase 2 de OTO-313 en pacientes con tinnitus a mediados de 2022. La empresa también tiene previsto iniciar una evaluación clínica de la seguridad de una dosis más alta, tanto unilateral como bilateral, de OTO-313 y, como se anunció anteriormente, ha iniciado la evaluación clínica de una dosis más alta de OTO-413. Se espera que los resultados de estos múltiples estudios informen sobre el inicio de un ensayo de fase 2 de dosis completa para OTO-413 a finales de 2022 y el comienzo del programa clínico de fase 3 para OTO-313 en la primera mitad de 2023. La empresa terminó el año 2021 con aproximadamente 77 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo e inversiones a corto plazo y espera que su capital actual sea suficiente para financiar las operaciones hasta la segunda mitad de 2023. Actualización de la cartera de productos: OTO-313: El ensayo de fase 2 en tinnitus está en curso con resultados de primera línea esperados a mediados de 2022; iniciando la evaluación de la seguridad de una dosis mayor y bilateral. Otonomy está llevando a cabo un ensayo de fase 2 de OTO-313 en el que se inscribirán aproximadamente 140 pacientes con acúfenos persistentes y unilaterales de gravedad al menos moderada. Los pacientes están siendo aleatorizados 1:1 a una única inyección intratímpica de OTO-313 (0,32 mg) o placebo. El criterio de valoración primario es el mismo que se comunicó en el exitoso ensayo de fase 1/2: un análisis de respuesta basado en la proporción de pacientes que informan de una mejora clínicamente significativa en el Índice Funcional de Acúfenos (IFT) desde el inicio hasta los meses 1 y 2 después del tratamiento. Para evaluar la durabilidad del efecto del tratamiento con OTO-313, el período de seguimiento se ha ampliado a cuatro meses. Tras el resultado positivo del ensayo de fase 1/2, Otonomy llevó a cabo pruebas no clínicas adicionales y completó con éxito una reunión de tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en diciembre, en la que se apoyó el inicio de un estudio de seguridad de un mes para la dosis bilateral y superior (0,64 mg) de OTO-313. En el segundo semestre de 2022 se prevén resultados adicionales de eficacia del período de observación ampliado de fase 2 y datos de seguridad del estudio de dosis bilateral y unilateral más alta. En conjunto, se espera que estas múltiples lecturas de datos clínicos de OTO-313 apoyen una reunión de final de fase 2 con la FDA e informen del diseño del programa clínico de fase 3, cuyo inicio está previsto para la primera mitad de 2023. OTO-413: La cohorte de fase 2a en la pérdida de audición está completamente inscrita con resultados de primera línea esperados a principios del segundo trimestre de 2022; se ha iniciado la evaluación clínica de una dosis más alta.Otonomy ha completado la inscripción en la cohorte de fase 2a para la dosis más alta de OTO-413 (0,3 mg) evaluada en las cohortes del ensayo inicial de fase 1/2. Un total de 33 pacientes con pérdida de audición fueron aleatorizados 2:1 para recibir una única inyección intratímpica de OTO-413 o placebo. El seguimiento de los pacientes se realiza durante tres meses y se evalúa mediante múltiples pruebas auditivas de habla en ruido validadas clínicamente. Otonomy también ha iniciado la inscripción para evaluar la seguridad de al menos una dosis más alta de OTO-413 (comenzando con 0,75 mg). En cada cohorte de dosis se inscribirán aproximadamente 12 pacientes con pérdida de audición aleatorizados 2:1 a OTO-413 o a placebo y los pacientes serán evaluados como en la fase 2a. En función de los resultados de la cohorte de fase 2a y de la evaluación de la seguridad de las dosis más altas, Otonomy espera iniciar un ensayo de eficacia de fase 2 con todas las dosis a finales de 2022. OTO-825: los estudios preclínicos validan el potencial terapéutico de la terapia génica GJB2 para la pérdida de audición congénita y se espera que se presente un nuevo fármaco de investigación (IND) en la primera mitad de 2023. OTO-825 es una terapia génica basada en AAV para restaurar la audición en pacientes con una mutación en el gen de la unión beta-2 (GJB2), la causa más común de la pérdida auditiva congénita. Los resultados de la prueba de concepto preclínica de OTO-825 demuestran que una sola administración de OTO-825 rescata la pérdida de audición y el daño coclear en dos modelos preclínicos que representan una gama de gravedad de la pérdida de audición causada por la deficiencia de GJB2. Se ha celebrado una reunión previa a la obtención del certificado de idoneidad (IND) con la FDA y se están llevando a cabo las actividades para la obtención del certificado de idoneidad (IND). OTO-510: desarrollo preclínico en curso de una nueva molécula otoprotectora patentada. El cisplatino es un potente agente quimioterapéutico que se utiliza ampliamente para tratar una variedad de cánceres en adultos y niños, sin embargo, se asocia comúnmente con efectos adversos graves, incluyendo la pérdida de audición inducida por el cisplatino (CIHL). Otonomy ha identificado una nueva serie de moléculas con una mejor otoprotección en estudios preclínicos de CIHL en comparación con otros agentes en desarrollo. El objetivo del programa OTO-510 es la otoprotección sin protección tumoral. OTO-6XX: desarrollo preclínico en curso para el programa de pérdida auditiva severa. Otonomy está evaluando enfoques terapéuticos para reparar o regenerar las células ciliadas cocleares dañadas por el ruido, el envejecimiento o la exposición a sustancias químicas ototóxicas. Se espera que este mecanismo sea complementario a la reparación de las sinapsis cocleares, de la que se ocupa OTO-413.