Pacira BioSciences, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) a PCRX-201 (enekinragene inzadenovec), el novedoso candidato a producto de terapia génica intraarticular con adenovirus helper-dependiente (HDAd) que codifica para el antagonista del receptor de interleucina-1 (IL-1Ra), para el tratamiento de la osteoartritis de rodilla. La solicitud de RMAT de la empresa se apoyó en los resultados preliminares de seguridad y eficacia de un ensayo de fase 1, abierto, de prueba de concepto, de dosis única ascendente, en el que se inscribieron 72 pacientes en dos cohortes de tres dosis: una cohorte a la que se coadministró esteroide intraarticular y una cohorte que no recibió esteroide. El PCRX-201 fue bien tolerado, con una eficacia observada durante al menos 52 semanas en todas las dosis y cohortes.

El mayor nivel de eficacia se alcanzó en el grupo que recibió esteroides conjuntamente, que mostró un mayor porcentaje de pacientes con una mejora de al menos el 50% en las puntuaciones de dolor y rigidez del Índice de Osteoartritis de las Universidades Western Ontario y McMaster (WOMAC), así como una mejora significativa en la evaluación funcional KOOS (Knee Injury and Osteoarthritis Outcomes Score). Los datos preliminares de 36 semanas se presentaron en el Congreso Mundial 2023 de la Sociedad Internacional de Investigación sobre la Osteoartritis (OARSI), el principal foro internacional anual de investigación y tratamiento de la osteoartritis. Los datos de las 52 semanas han sido aceptados para su presentación en el OARSI 2024, que tendrá lugar en Viena (Austria) en abril de 2024, y la empresa espera presentar los datos de eficacia y seguridad de las 104 semanas a finales de este año.

Establecida en virtud de la Ley de Curas del Siglo XXI, la designación RMAT es un programa específico diseñado para acelerar los procesos de desarrollo y revisión de terapias prometedoras, incluidas las terapias genéticas, que pretenden tratar, modificar, revertir o curar una enfermedad o afección grave o potencialmente mortal, y para las que las pruebas clínicas preliminares indican que el fármaco o la terapia tienen el potencial de abordar una necesidad médica no cubierta. La designación RMAT proporciona los beneficios de la orientación intensiva de la FDA sobre el desarrollo eficiente de fármacos, incluida la posibilidad de interacciones tempranas con la FDA para discutir puntos finales sustitutos o intermedios, posibles formas de apoyar la aprobación acelerada y satisfacer los requisitos posteriores a la aprobación, la posible revisión prioritaria de la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) y otras oportunidades para acelerar el desarrollo y la revisión. La Agencia Europea del Medicamento también concedió a PCRX-201 la designación de Medicamento de Terapia Avanzada (ATMP) en mayo de 2023.

PCRX-201 fue adquirida a GQ Bio Therapeutics GmbH, una empresa biofarmacéutica privada con sede en Hamburgo, Alemania. Los productos candidatos de GQ Bio son vehículos de transferencia génica de nueva generación. Estos vectores de terapia génica son altamente eficaces a la hora de penetrar en las células conjuntas para conferir un beneficio clínico plurianual.

En el PCRX-201, el vector adenoviral de terapia génica de alta capacidad codifica para la expresión de IL-1Ra, un inhibidor de citoquinas que desempeña un papel central en el bloqueo de la inflamación y los procesos catabólicos que se asocian con el dolor y la progresión de la enfermedad en la osteoartritis. Su diseño único incluye un promotor inducible para que, sólo en presencia de la señalización de la inflamación, el vector convierta las células articulares en fábricas para producir niveles terapéuticos sostenidos de IL-1Ra para controlar el dolor y mitigar el daño articular relacionado con la osteoartritis, al tiempo que permanece localizado en el espacio articular.