Passage Bio anuncia una respuesta positiva de la FDA sobre la ampliación del ensayo upliFT-D de PBFT02 para incluir a pacientes con FTD-C9orf72
16 de julio 2024 a las 13:00
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Passage Bio, Inc. anunció que la empresa recibió una respuesta positiva en su proceso de reunión de tipo C con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) sobre su propuesta de evaluar el PBFT02 para el tratamiento de pacientes con demencia frontotemporal (FTD) con mutaciones en el gen C9orf72. Las convincentes pruebas preclínicas, junto con la seguridad disponible y los sólidos datos de expresión de la progranulina (PGRN) de la primera cohorte de pacientes con FTD-GRN tratados con PBFT02, respaldaron la alineación de la FDA sobre la propuesta de ampliación del ensayo. La empresa pretende modificar el protocolo del estudio global de fase 1/2 upliFT-D en curso para FTD-GRN con el fin de introducir una nueva población de pacientes con FTD-C9orf72.
La empresa tiene previsto presentar el protocolo revisado del ensayo a las autoridades sanitarias y los comités éticos con prontitud y espera iniciar la dosificación de los pacientes con FTD-C9orf72 en la primera mitad de 2025. La FDA ha concedido al PBFT02 las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida. El PBFT02 también ha recibido la designación de Huérfano de la Comisión Europea.
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Passage Bio, Inc. es una empresa de medicamentos genéticos en fase clínica centrada en mejorar la vida de los pacientes con enfermedades neurodegenerativas. Su producto clínico candidato, PBFT02, pretende elevar los niveles de progranulina para restaurar la función lisosomal y ralentizar la progresión de la enfermedad en una variedad de enfermedades neurodegenerativas. El PBFT02 utiliza una cápside de virus adenoasociado para administrar un gen de granulina funcional, o GRN, que codifica la progranulina, al cerebro mediante la administración intracisterna magna. La indicación principal del PBFT02 es la demencia frontotemporal, o FTD, causada por la deficiencia de progranulina, o FTD-GRN. Sus programas de desarrollo consisten en PBFT02 para el tratamiento de la FTD-GRN, PBFT02 para el tratamiento de la FTD-C9orf72 y la esclerosis lateral amiotrófica, y PBFT02 para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer. Sus productos clínicos candidatos incluyen PBGM01, PBKR03 y PBML04. Cuenta con un programa de investigación preclínica sin nombre que explora múltiples dianas potenciales de tratamiento para la enfermedad de Huntington.
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