Pliant Therapeutics, Inc. anunció que su principal candidato a fármaco, el bexotegrast (PLN-74809), un inhibidor de la integrina avß6/avß1 dual selectivo, oral y de administración una vez al día, ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para el tratamiento potencial de la fibrosis pulmonar idiopática (FPI). Bexotegrast se está probando actualmente en el ensayo clínico de fase 2a INTEGRIS-IPF en la FPI. Pliant presentó en julio datos positivos de las tres primeras cohortes de dosis de este ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, y anticipa datos de primera línea de 12 semanas de la cohorte de 320 mg de pacientes con FPI, en el primer trimestre de 2023.

La designación de producto médico huérfano, concedida por el Comité de la EMA, está diseñada para fomentar el desarrollo de nuevos tratamientos para afecciones raras. Para poder optar a ella, un medicamento en investigación debe estar dirigido a una afección gravemente debilitante o potencialmente mortal que afecte a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Unión Europea (UE) y debe mostrar suficientes datos no clínicos o clínicos que sugieran que puede producir resultados clínicamente relevantes. Los beneficios de la Designación de Medicamento Huérfano de la EMA incluyen asistencia en el diseño de los ensayos, un proceso de aprobación centralizado en la UE y 10 años de exclusividad en el mercado.

El Bexotegrast recibió la Designación de Medicamento Huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en 2018. Antecedentes de la fibrosis pulmonar idiopática: La FPI es una enfermedad pulmonar fibrosante, crónica y progresiva de causa desconocida con pocas opciones de tratamiento y mal pronóstico. Los pacientes experimentan síntomas debilitantes, como falta de aliento y dificultad para realizar actividades cotidianas, como caminar y hablar.

En la actualidad, no existe cura farmacológica para la FPI y ninguna de las dos terapias aprobadas ha demostrado su capacidad para detener la progresión de la enfermedad. Por lo tanto, existe una gran necesidad insatisfecha de nuevas opciones terapéuticas para abordar los síntomas y modificar la progresión de la enfermedad de esta penosa dolencia.