Praxis Precision Medicines anuncia la publicación de datos preclínicos que destacan la actividad antiepiléptica diferenciada y potente de PRAX-562
18 de enero 2022 a las 15:00
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Praxis Precision Medicines, Inc. ha anunciado la publicación de datos en la revista Epilepsia de un estudio preclínico de PRAX-562, un bloqueador de los canales de sodio preferentemente persistente que se está desarrollando actualmente para el tratamiento potencial de cefalalgias raras en adultos y encefalopatías epilépticas y del desarrollo (EDE). Este estudio preclínico investigó los efectos de PRAX-562 sobre la excitabilidad neuronal intrínseca y la protección frente a las convulsiones inducidas en comparación con los bloqueadores de los canales de sodio utilizados como tratamientos antiepilépticos estándar. En el estudio, PRAX-562 demostró una sólida actividad anticonvulsiva preclínica y una tolerabilidad preclínica significativamente mejorada, con una eficacia mejorada o comparable cuando se evaluó frente a los bloqueadores de los canales de sodio utilizados actualmente. Los datos demuestran que, al bloquear preferentemente la corriente de sodio persistente, el PRAX-562 puede representar una opción de tratamiento diferenciada para los trastornos de hiperexcitabilidad, como las EDE, en los que los bloqueadores estándar de los canales de sodio son eficaces pero mal tolerados.
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Praxis Precision Medicines, Inc. es una empresa biofarmacéutica en fase clínica. Se centra en trasladar los conocimientos de las epilepsias genéticas al desarrollo de terapias para trastornos del sistema nervioso central caracterizados por un desequilibrio excitación-inhibición neuronal. Está aplicando los conocimientos genéticos al descubrimiento y desarrollo de terapias para trastornos neurológicos a través de dos plataformas, utilizando su comprensión de las dianas biológicas compartidas y los circuitos del cerebro. Su plataforma incluye Cerebrum, una plataforma de moléculas pequeñas, que utiliza un profundo conocimiento de la excitabilidad neuronal y las redes neuronales y aplica una serie de herramientas computacionales y experimentales para desarrollar terapias de precisión disponibles por vía oral, y Solidus, es una plataforma de oligonucleótidos antisentido, es un motor eficiente de descubrimiento y desarrollo de medicina de precisión dirigida anclado en una metodología computacional propia. Sus productos candidatos incluyen ulixacaltamida, PRAX-562, PRAX-628 y elsunersen.