Prescient Therapeutics Limited ha anunciado la apertura de la inscripción en la cohorte de expansión del ensayo de fase 1b de PTX-100 para el tratamiento de los linfomas de células T, un grupo de cánceres sanguíneos agresivos y poco frecuentes con una importante necesidad clínica no cubierta. La cohorte de expansión es un estudio abierto y no aleatorizado que inscribirá de ocho a doce pacientes con linfoma de células T recidivante y refractario. Estará dirigido por el hematólogo de renombre mundial, el profesor H. Miles Prince, del Hospital Epworth de Melbourne (Australia).

Los excelentes datos de seguridad y las alentadoras pruebas preliminares de eficacia clínica en pacientes con linfomas de células T en el estudio de fase 1b hicieron que los investigadores clínicos recomendaran ampliar el estudio y centrarse en la inscripción de pacientes con linfomas periféricos de células T (PTCL). El PTCL es un cáncer de la sangre con una importante necesidad insatisfecha de nuevas terapias y representa una interesante oportunidad clínica y comercial para el PTX-100. Prescient tiene previsto incluir también a varios pacientes con linfoma cutáneo de células T (CTCL).

Las muestras clínicas de CTCL reforzarán los conocimientos sobre la actividad del fármaco en los linfomas de células T en general. Prescient informó de que el envío del fármaco ha llegado a Australia para apoyar los ensayos. Como se informó anteriormente, se produjeron retrasos imprevistos en la fabricación de PTX-100 adicional debido a los desafíos logísticos y de la cadena de suministro mundial que afectaron a muchos sectores, incluidos los fabricantes de medicamentos y sus proveedores.

Este suministro de fármacos es suficiente para la dosificación de la cohorte de expansión prevista. A pesar del retraso en el inicio, Prescient sigue teniendo como objetivo completar el reclutamiento de la cohorte de expansión para finales de 2022. Un paciente con PTCL de la cohorte de ampliación de la fase 1b se ha sometido ya a 37 ciclos de terapia y sigue recibiendo PTX-100.

Este paciente tenía una enfermedad especialmente agresiva en la que habían fracasado cinco terapias anteriores, ninguna de las cuales fue capaz de controlar la enfermedad durante más de unos pocos meses antes de que ésta siguiera progresando. Al ser tratado con PTX-100, este paciente experimentó una respuesta parcial (reducción de la carga de cáncer), y esta respuesta ha perdurado durante 24 meses hasta ahora. Otro paciente con linfoma cutáneo de células T (CTCL) también tenía una enfermedad agresiva y había fracasado en tres tratamientos anteriores.

Este paciente tuvo una respuesta parcial en el estudio, con una reducción de las lesiones cancerosas y un alivio sintomático. La paciente estuvo en tratamiento durante 12 meses, recibiendo 19 ciclos de terapia. En ambos casos, se esperaría que estos pacientes con linfomas de células T refractarios en tratamientos estándar tuvieran normalmente una progresión de la enfermedad en 4 meses.

Esto pone de manifiesto el carácter alentador de las respuestas al PTX-100. Linfoma de células T periféricas (PTCL) El PTCL engloba un grupo de cánceres poco comunes y agresivos que resultan de que las células T de un paciente se vuelvan cancerosas. Las células T son una parte importante del sistema inmunitario que ayudan al organismo a combatir las infecciones.

En los casos en los que algunas células T empiezan a crecer demasiado rápido y sin control, pueden acumularse en el cuerpo. Existen varios subtipos de PTCL, pero suelen presentarse de forma similar. El PTCL suele afectar a personas de 60 años o más, aunque puede aparecer en cualquier momento de la edad adulta.

Los tratamientos actuales para el PTCL incluyen regímenes de quimioterapia combinada, radioterapia localizada, trasplantes de células madre y terapia con esteroides. PTX-100 El PTX-100 es una terapia dirigida de primera clase que bloquea una importante enzima de crecimiento del cáncer llamada GGT-1. Fue co-inventado por el fundador científico de Prescient, el profesor Said Sebti, y tiene licencia exclusiva de la Universidad de Yale. En el estudio en cesta de fase 1b anterior, se inscribieron un total de 10 pacientes: cinco con tumores sólidos (cánceres de páncreas y colorrectal) y cinco con neoplasias hematológicas (mieloma múltiple y linfomas de células T).

Los pacientes habían recibido una mediana de tres líneas de tratamiento previas y hasta cinco líneas de tratamiento previas. El PTX-100 se administró en dosis que iban de 500 mg/m2 a 2.000 mg/m2. No se observaron acontecimientos adversos graves relacionados con el PTX-100, y se observó una señal clínica en los linfomas de células T.