Prescient Therapeutics anunció que la Oficina de Desarrollo de Productos Huérfanos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la designación de medicamento huérfano al PTX-100 para el tratamiento de los linfomas de células T (TCL), incluido el TCL cutáneo (CTCL). Tras haber recibido por separado la ODD para el LTC periférico (LPT) en 2022, Prescient solicitó la ODD para el LTC. La FDA ha concedido ahora una designación más amplia que la solicitada por Prescient, que abarca todos los TCL.

Los TCL describen un grupo de linfomas que se desarrollan cuando un grupo de glóbulos blancos llamados linfocitos crece de forma descontrolada. Existen diferentes grupos de TCL, entre ellos el PTCL y el CTCL, cada uno con varios subtipos distintos. En conjunto, los TCL representan un área de necesidades de los pacientes no cubiertas o mal cubiertas, especialmente en pacientes con enfermedad recidivante o refractaria.

Esta designación de medicamento huérfano cubre ahora todos los TCL y sus subtipos. Los beneficios de una Designación de Medicamento Huérfano son considerables e incluyen una exclusividad de mercado garantizada de siete años a partir de la concesión de la aprobación reglamentaria; y una exención de las tasas de la Ley de Tarifas al Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA) para los medicamentos huérfanos, que tiene un valor de más de 3,1 millones de dólares en 2022. La designación de medicamento huérfano permitirá a Prescient beneficiarse de incentivos que pueden ayudar al desarrollo del PTX-100, un inhibidor de la prenilación de primera clase que interrumpe las vías oncogénicas de Ras en las células cancerosas.