Pthena C Corporation plc ha anunciado la publicación de los resultados del ensayo clínico de fase 3 VITAL en Blood, revista de la Sociedad Americana de Hematología (ASH). Basándose en la totalidad de los datos generados hasta la fecha, incluidos los resultados del ensayo clínico VITAL, Prothena ha adelantado el birtamimab al ensayo clínico confirmatorio de fase 3 AFFIRM-AL en pacientes con amiloidosis AL en estadio IV de Mayo en virtud de un acuerdo de Evaluación de Protocolo Especial (SPA) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) con un criterio de valoración primario de mortalidad por todas las causas a un nivel de significación de 0,10. Los datos de la fase 3 AFFIRM -AL se esperan para 2024.

El birtamimab también ha recibido la designación de medicamento huérfano para la amiloidosis AL tanto de la FDA como de la Agencia Europea del Medicamento y la FDA le ha concedido la designación de vía rápida.