REGENXBIO Inc. anunció que la U.S.ood and Drug A Administration (FDA) ha concedido la designación Fast Track para RGX-202, una potencial terapia génica única para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). La designación Fast Track tiene como objetivo facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de nuevas terapias destinadas a tratar afecciones graves o potencialmente mortales y que demuestren el potencial de abordar necesidades médicas no cubiertas. Las terapias a las que se concede esta designación tienen la oportunidad de interactuar más frecuentemente con la FDA y pueden optar a una revisión prioritaria.

La FDA ha concedido al RGX-202 la designación de medicamento huérfano y la designación de enfermedad pediátrica rara. Otras características de diseño, como la optimización de codones y la reducción del contenido de CpG, pueden mejorar potencialmente la expresión génica, aumentar la eficacia traslacional y reducir la inmunogenicidad. El RGX-202 está diseñado para favorecer la liberación y la expresión dirigida de genes en todo el músculo esquelético y cardíaco utilizando el vector NAV AAV8, un vector utilizado en numerosos ensayos clínicos, y un promotor específico del músculo bien caracterizado (Spc5-12).

La FDA ha concedido a RGX-202 las designaciones de medicamento de vía rápida, medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara.