REGENXBIO Inc. ha anunciado datos provisionales positivos del ensayo AAVIATE® de fase II de ABBV-RGX-314 para el tratamiento de la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE húmeda) mediante administración supracoroidal. La DMAE húmeda es una enfermedad crónica, de por vida, con opciones de tratamiento anti-VEGF disponibles que pueden reducir el riesgo de ceguera, pero que requieren inyecciones frecuentes. El ABBV-RGX the314 en fase de investigación con administración supracoroidal está diseñado para ser un tratamiento único en la consulta que tiene el potencial de mantener una terapia anti-VEGF constante y estabilizar o mejorar la visión a largo plazo en los pacientes con DMAE húmeda.

Los nuevos datos presentados en la reunión Hawaiian Eye and Retina en Maui, HI por John Pitcher, M.D., Eye Associates of New Mexico, incluyen resultados a 6 meses de dos cohortes adicionales de nivel de dosis 3 (Cohortes 5 y 6). ABBV-RGX -314, que se está desarrollando en colaboración con AbbVie, también se está investigando como posible terapia génica única para el tratamiento de la retinopatía diabética y otras afecciones crónicas de la retina. AAVIATE es un ensayo de fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado, con control activo y escalado de dosis que está evaluando la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración supracoroidal de ABBV-RGX-314 en pacientes con DMAE húmeda.

El criterio de valoración primario del ensayo es el cambio medio en la visión de los pacientes a los que se administra ABBV-RGX-314, medido por la agudeza visual mejor corregida (AVMC) en la semana 40 con respecto al inicio, en comparación con los pacientes que reciben inyecciones mensuales de ranibizumab. Otros criterios de valoración incluyen el cambio medio en el grosor central de la retina (CRT) y el número de inyecciones intravítreas de factor de crecimiento endotelial vascular (anti-VEGF) recibidas tras la administración de ABBV-RGX-314. A 6 de noviembre de 2023, la administración supracoroidea de ABBV-RGX-314 fue bien tolerada en 106 pacientes de tres niveles de dosis.

No se notificaron EAS relacionados con el fármaco. Todos los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento (EATT) hasta los 6 meses en el ojo del estudio fueron leves o moderados e incluyeron hemorragia conjuntival, aumento de la presión intraocular, epiescleritis e hiperemia conjuntival. La inflamación intraocular leve se notificó con una tasa de incidencia similar en el primer y segundo nivel de dosis, y se observó inflamación intraocular de leve a moderada en el tercer nivel de dosis en la cohorte 4 y 5. Todas las inflamaciones intraoculares se resolvieron con corticosteroides tópicos.

Cabe destacar que no hubo ningún caso de inflamación intraocular en el nivel de dosis 3, Cohorte 6 (n=21), en el que los pacientes recibieron un ciclo corto de corticoides tópicos profilácticos tras la administración de ABBV-RGX-314. Los pacientes tratados con ABBV-RGX-314 siguen demostrando una BCVA y CRT estables a los seis meses. Además, se observó una reducción significativa de la carga de tratamiento anti-VEGF tras la administración de ABBV-RGX-314, La mayor reducción se observó en el nivel de dosis 3, demostrando una reducción del 80% en la tasa anualizada de inyecciones con un 50% de pacientes que permanecen libres de inyecciones.