Reneo Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido a mavodelpar (REN001) la designación de Vía Rápida para la deficiencia de 3-hidroxiacil-CoA deshidrogenasa de cadena larga (LCHAD), uno de los genotipos predominantes en pacientes con trastorno de oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC-FAOD). El proceso regulador Fast Track de la FDA está diseñado para facilitar y acelerar el desarrollo de tratamientos en investigación que demuestren un potencial para abordar necesidades médicas no cubiertas en afecciones graves o potencialmente mortales. Los programas con designación Fast Track de la FDA pueden beneficiarse de una comunicación temprana y frecuente con la FDA, además de una presentación escalonada de la solicitud de comercialización.

La empresa ha completado recientemente un estudio de historia natural (FOR WARD) y un estudio abierto de evaluación de mavodelpar en pacientes con LC-FAOD que incluía múltiples genotipos, entre ellos el genotipo LCHAD. También se está evaluando el mavodelpar en un ensayo clínico pivotal (estudio STRIDE) en pacientes con miopatías mitocondriales primarias (MMP) con defectos del ADN mitocondrial (ADNmt). La empresa espera datos de primera línea del estudio STRIDE en el cuarto trimestre de este año.

Acerca de Reneo Pharmaceuticals Reneo es una empresa farmacéutica en fase clínica centrada en el desarrollo y la comercialización de terapias para pacientes con enfermedades mitocondriales genéticas raras, que suelen estar asociadas a la incapacidad de las mitocondrias para producir trifosfato de adenosina (ATP). El principal producto candidato de la empresa, el mavodelpar (REN001), es un agonista potente y selectivo del receptor delta activado por el proliferador de peroxisomas (PPAR). Se ha demostrado que el mavodelpar aumenta la transcripción de los genes implicados en la función mitocondrial e incrementa la oxidación de los ácidos grasos y puede aumentar la producción de nuevas mitocondrias.

El mavodelpar (REN001) es un agonista potente y selectivo del receptor delta activado por el proliferador de peroxisomas (PPAR) actualmente en desarrollo clínico para dos enfermedades mitocondriales genéticas raras que suelen cursar con miopatía y tienen grandes necesidades médicas no cubiertas: las miopatías mitocondriales primarias (PMM) y los trastornos de oxidación de ácidos grasos de cadena larga (LC- FAOD). Las PMM son un grupo de trastornos metabólicos genéticos poco frecuentes causados por mutaciones o deleciones en el ADN mitocondrial (ADNmt) o en el ADN nuclear (ADNn). Estas alteraciones genéticas dificultan la capacidad de las mitocondrias para generar energía a partir de fuentes de nutrientes, lo que provoca déficits energéticos que son más pronunciados en los tejidos con una gran demanda de energía, como los músculos, el cerebro y el corazón.

Los síntomas de la PMM incluyen debilidad muscular, intolerancia al ejercicio, trastornos del movimiento, sordera, ceguera y párpados caídos, entre otros. El pronóstico de estos trastornos varía en gravedad desde la debilidad progresiva hasta la muerte. Acerca de las LC-FAOD Las LC-FAOD son un grupo de trastornos metabólicos genéticos poco frecuentes causados por mutaciones o deleciones en el ADN nuclear (ADNn).

Estas alteraciones genéticas impiden que el organismo descomponga los ácidos grasos de cadena larga durante el metabolismo. Los casos más graves de LC-FAOD se diagnostican en los primeros días o semanas de vida. Los pacientes jóvenes suelen presentar un déficit energético grave que se traduce en letargo, disfunción hepática, hipoglucemia, encefalopatía y alto riesgo de muerte súbita.

Los pacientes mayores suelen presentar debilidad muscular, intolerancia al ejercicio, dolores musculares o rabdomiólisis, que puede dañar el corazón y los riñones y causar discapacidad permanente o incluso la muerte.