Rocket Pharmaceuticals recibe la designación de Medicamento Prioritario (Prime) de la Agencia Europea del Medicamento (Ema) para la terapia génica RP-A501 contra la enfermedad de Danon
31 de mayo 2023 a las 13:02
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de Medicamento Prioritario (PRIME) al RP-A501, la terapia génica basada en el virus adenoasociado (AAV) en fase de investigación de la empresa para el tratamiento de la enfermedad de Danon, una cardiomiopatía hereditaria devastadora y mortal para la que no existen tratamientos curativos. cardiomiopatía hereditaria devastadora y mortal para la que no existen terapias curativas. La designación PRIME se concedió basándose en los datos positivos de seguridad y eficacia del ensayo clínico de fase 1 del RP-A501 en pacientes con enfermedad de Danon y en el potencial del RP-A501 para satisfacer la elevada necesidad médica no cubierta en esta población. La designación PRIME ofrece las ventajas de un apoyo temprano y reforzado de la EMA para el desarrollo de medicamentos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas, así como la oportunidad de una revisión acelerada de la solicitud de comercialización. Rocket también recibió recientemente la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para su programa RP-A501, que también cuenta con las designaciones de Vía Rápida, Medicamento Huérfano (EE.UU.) y Pediátrico Raro. Los datos demostraron mejoras consistentes y sólidas en múltiples parámetros clínicos y de laboratorio de gran relevancia, como la expresión de la proteína LAMP-2, la reducción de las vacuolas autofágicas, el péptido natriurético cerebral (BNP), la troponina I de alta sensibilidad y la masa y el grosor de la pared del ventrículo izquierdo. Además, se produjo una mejora de los síntomas, evaluados por la clase de la Asociación Cardiaca de Nueva York, y de la calidad de vida, medida por el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City. Cabe destacar que las mejoras y la estabilización del BNP en los pacientes de la fase 1 contrastaron directamente con los patrones de empeoramiento observados en los pacientes inscritos en un estudio prospectivo concurrente de historia natural. Los resultados demostraron mejoras y/o normalización en múltiples parámetros cuantificables que los cardiólogos utilizan en la práctica clínica para permitir la evaluación del riesgo y la toma de decisiones terapéuticas.
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Rocket Pharmaceuticals, Inc. es una empresa biotecnológica totalmente integrada y en fase avanzada. La empresa está avanzando en una cartera sostenible de terapias genéticas en fase de investigación diseñadas para corregir la causa raíz de trastornos complejos y poco frecuentes. Sus terapias génicas basadas en vectores lentivirales (LV) se dirigen a enfermedades hematológicas y consisten en programas en fase avanzada para la anemia de Fanconi, una enfermedad genética difícil de tratar que conduce a un fallo de la médula ósea y potencialmente al cáncer, la deficiencia de adhesión leucocitaria-I (LAD-I), un trastorno genético pediátrico grave que provoca infecciones recurrentes y potencialmente mortales que suelen ser mortales, y la Deficiencia de Piruvato Quinasa (PKD), un trastorno monogénico de los glóbulos rojos que provoca una mayor destrucción de los mismos y una anemia de leve a potencialmente mortal. También cuenta con dos programas in vivo de virus adenoasociados (AAV) en fase clínica y uno en fase preclínica, incluidos programas para la enfermedad de Danon, la miocardiopatía arritmogénica plakophilin-2 y la miocardiopatía dilatada BAG3.
Rocket Pharmaceuticals recibe la designación de Medicamento Prioritario (Prime) de la Agencia Europea del Medicamento (Ema) para la terapia génica RP-A501 contra la enfermedad de Danon