Rocket Pharmaceuticals, Inc. ha anunciado que la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha concedido la designación de Medicamento Prioritario (PRIME) al RP-A501, la terapia génica basada en el virus adenoasociado (AAV) en fase de investigación de la empresa para el tratamiento de la enfermedad de Danon, una cardiomiopatía hereditaria devastadora y mortal para la que no existen tratamientos curativos.
cardiomiopatía hereditaria devastadora y mortal para la que no existen terapias curativas. La designación PRIME se concedió basándose en los datos positivos de seguridad y eficacia del ensayo clínico de fase 1 del RP-A501 en pacientes con enfermedad de Danon y en el potencial del RP-A501 para satisfacer la elevada necesidad médica no cubierta en esta población. La designación PRIME ofrece las ventajas de un apoyo temprano y reforzado de la EMA para el desarrollo de medicamentos dirigidos a necesidades médicas no cubiertas, así como la oportunidad de una revisión acelerada de la solicitud de comercialización. Rocket
también recibió recientemente la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT) para su programa RP-A501, que también cuenta con las designaciones de Vía Rápida, Medicamento Huérfano (EE.UU.) y Pediátrico Raro. Los datos demostraron mejoras consistentes y sólidas en múltiples parámetros clínicos y de laboratorio de gran relevancia, como la expresión de la proteína LAMP-2, la reducción de las vacuolas autofágicas, el péptido natriurético cerebral (BNP), la troponina I de alta sensibilidad y la masa y el grosor de la pared del ventrículo izquierdo. Además, se produjo una mejora de los síntomas, evaluados por la clase de la Asociación Cardiaca de Nueva York, y de la calidad de vida, medida por el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City. Cabe destacar que las mejoras y la estabilización del BNP en los pacientes de la fase 1 contrastaron directamente con los patrones de empeoramiento observados en los pacientes inscritos en un estudio prospectivo concurrente de historia natural. Los resultados demostraron mejoras y/o normalización en múltiples parámetros cuantificables que los cardiólogos utilizan en la práctica clínica para permitir la evaluación del riesgo y la toma de decisiones terapéuticas.