Scholar Rock anunció que ha completado la inscripción en el ensayo de fase 3 SAPPHIRE, que evalúa la seguridad y eficacia del apitegromab en pacientes no ambulatorios con atrofia muscular espinal (AME) de tipos 2 y 3 que reciben tratamiento con SMN (nusinersen o risdiplam). La empresa también anunció que tiene previsto presentar los datos principales del periodo de ampliación de su ensayo TOPAZ de fase 2, en el que se evalúan los resultados de los pacientes con AME tras 36 meses de tratamiento con apitegromab. Los datos de eficacia y seguridad a los 36 meses, así como un análisis de las medidas de resultados comunicadas por los pacientes, como la fatiga, la movilidad y las actividades de la vida diaria, se presentarán durante dos presentaciones de pósteres en el 28º Congreso Anual de la Sociedad Mundial del Músculo, que se celebrará del 3 al 7 de octubre en Charleston, Carolina del Sur (EE.UU.).