SELLAS Life Sciences Group, Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la Designación de Vía Rápida a SLS009 (antes GFH009), su novedoso y altamente selectivo inhibidor de CDK9, para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (r/r). La Designación de Vía Rápida tiene por objeto facilitar el desarrollo y la revisión de fármacos para tratar afecciones graves y cubrir una necesidad médica no satisfecha. Se ha inscrito a un total de nueve pacientes en el nivel de dosis de seguridad de 45 mg.

Ocho pacientes (89%) siguen vivos (un paciente sucumbió a la sepsis habiendo contraído previamente COVID 19) y seis continúan el tratamiento. El primer paciente inscrito logró una respuesta completa y continúa en el estudio en el séptimo mes con una recuperación sanguínea completa y el segundo paciente inscrito se encuentra en el sexto mes de tratamiento. La duración del seguimiento de los pacientes que están vivos oscila entre dos y siete meses y no se ha alcanzado la mediana de la SG.

Se observaron efectos antileucémicos significativos (=50% de disminución de los blastos en la médula ósea) durante el tratamiento en siete de los ocho (87,5%) pacientes evaluables sin que se hayan producido problemas de seguridad significativos hasta la fecha. No se observaron toxicidades limitantes de la dosis en ninguno de los pacientes. En el estudio de fase 1 de SLS009 como monoterapia, se observó una RC duradera sin enfermedad residual mínima (ERM) en un paciente con LMA que había fracasado en una terapia previa con aza/ven.

El paciente sigue vivo 16 meses después del inicio del tratamiento según el último seguimiento. Los pacientes con LMA en los que fracasan las terapias basadas en venetoclax tienen opciones de tratamiento limitadas y un mal pronóstico, con una mediana de SG de aproximadamente 2,5 meses. El ensayo clínico de fase 2a del SLS009 es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a dos niveles de dosis, 45 mg y 60 mg, en combinación con aza/ven.

En la cohorte de dosis de 60 mg, los pacientes están siendo aleatorizados a uno de dos grupos, 60 mg de dosis plana (fija) una vez por semana y 30 mg de dosis fija dos veces por semana. En cada grupo se inscribirán 5 ? 10 pacientes.

Además de la seguridad y la tolerabilidad del SLS009 en combinación con aza/ven, los criterios de valoración primarios son la tasa de respuesta completa compuesta (CRc) y la duración de la respuesta (DOR). Los criterios de valoración adicionales incluyen la supervivencia libre de acontecimientos (SLE), la SG y las evaluaciones farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD). Las combinaciones de venetoclax con agentes hipometilantes son un régimen de uso común en esta población diana, pero a pesar de su alta eficacia (hasta aproximadamente un 67% de tasa de respuesta completa), aproximadamente entre un tercio y la mitad de los pacientes no responden a los regímenes basados en venetoclax, y entre los que responden casi todos acaban recayendo.

La empresa espera comunicar datos adicionales de la cohorte de 45 mg (nivel de dosis de seguridad) totalmente inscrita y datos iniciales de la cohorte de 60 mg (nivel de dosis recomendado en la fase 2) en el primer trimestre de 2024 y espera que la cohorte de 60 mg se analice en el segundo trimestre de 2024.