SELLAS Life Sciences Group, Inc. anunció que el inhibidor altamente selectivo de CDK9 de SELLAS, GFH009, será evaluado en tumores sólidos pediátricos y modelos de leucemia a través del Programa de Pruebas Preclínicas Pediátricas in Vivo (PIVOT) del Instituto Nacional del Cáncer (NCI). Las pruebas de GFH009 a través del programa implican un plan de investigación en dos fases sobre farmacocinética (PK) y eficacia en tumores pediátricos. En la primera fase, los investigadores principales del PIVOT realizarán experimentos de PK para confirmar la dosis y la vía de administración adecuadas para GFH009.

En la segunda fase, los investigadores del PIVOT realizarán pruebas de eficacia in vivo en monoterapia para el GFH009. Los estudios se financiarán mediante subvenciones de acuerdos de cooperación del NCI a los siete programas de investigación PIVOT que realicen las pruebas y a un centro coordinador centralizado. El programa PIVOT, apoyado por el NCI, es un programa integral para evaluar sistemáticamente agentes novedosos contra modelos pediátricos de tumores sólidos y leucemias genómicamente caracterizados en ocho instituciones de investigación participantes.

Al apoyar un proceso de priorización de agentes más fiable, el programa PIVOT contribuye al objetivo de acelerar el descubrimiento de tratamientos más eficaces para los niños con cáncer. Cada investigador principal de PIVOT tiene experiencia en pruebas preclínicas de modelos in vivo de cáncer infantil. Estos modelos utilizan xenoinjertos derivados de pacientes, muchos de los cuales son refractarios a los tratamientos estándar actuales, de cánceres infantiles de alto riesgo y han sido sometidos a una caracterización genómica exhaustiva para demostrar un gran parecido con las alteraciones genéticas observadas en los respectivos cánceres humanos.

Las estrategias de investigación se basan en un corpus sustancial de datos que demuestran que las pruebas preclínicas en los modelos de cáncer pediátrico apropiados, combinadas con los conocimientos sobre las exposiciones relativas a los fármacos toleradas en ratones y humanos, proporcionan una visión poderosa de la probable utilidad clínica de los agentes en investigación.