SELLAS Life Sciences Group, Inc. anunció que se ha dosificado al primer paciente en un estudio de fase 2a de su novedoso y altamente selectivo inhibidor de CDK9, GFH009, en combinación con venetoclax y azacitidina (aza/ven) en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) recidivante/refractaria (r/r) que no respondieron o dejaron de responder a terapias basadas en venetoclax. Se esperan datos de primera línea durante el cuarto trimestre de este año. El ensayo clínico de fase 2a es un estudio multicéntrico, abierto, de un solo brazo, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia a dos niveles de dosis de GFH009 (una vez a la semana 45 mg o 60 mg) en combinación con aza/ven.

En el estudio se inscribirán hasta 20 pacientes con LMA r/r, 10 pacientes por nivel de dosis, todos los cuales recibirán dosis estándar de aza/ven después de que no hayan respondido a las combinaciones de venetoclax que incluyen aza/ven, con la adición de GFH009. El tratamiento continuará mientras no haya toxicidades limitantes de la dosis ni progresión de la enfermedad. Se evaluará la médula ósea después de las dos primeras infusiones de GFH009: el día 14 y el día 28.

A partir de entonces, se realizarán evaluaciones de la médula ósea cada 28 días. Además de la seguridad y la tolerabilidad de GFH009 en combinación con aza-ven, los criterios de valoración primarios son la tasa de respuesta completa compuesta (CRc) y la duración de la respuesta (DOR). Los criterios de valoración adicionales incluyen la supervivencia libre de acontecimientos (SLE), la supervivencia global (SG) y las evaluaciones farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD).

El estudio de fase 2a se basa en los sólidos datos del grupo de pacientes con LMA del estudio de fase 1, que demostraron un perfil de seguridad favorable con fuertes señales tempranas de eficacia y evidencias de actividad antitumoral que aumentan con dosis más altas.Se observó una remisión completa (RC) curable sin enfermedad residual mínima (ERM) en un paciente que había fracasado en una terapia previa con aza/ven y que dura ya más de seis meses, lo que, por lo que sabe la empresa, es la primera RC jamás notificada para un inhibidor de CDK9 en la LMA.