El consejo de administración de Shanghai Henlius Biotech, Inc. ha anunciado que, recientemente, se ha administrado la dosis al primer paciente en el ensayo clínico de fase 2 de HLX208 (INHIBIDOR DE BRAF V600E) (HLX208) de la empresa, para el tratamiento de la histiocitosis de células de Langerhans (HCL) y la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD) en adultos con mutación BRAF V600E en China continental (excluyendo las regiones de Hong Kong, Macao y Taiwán). Este estudio de fase 2, abierto y de un solo brazo, pretende evaluar la eficacia, la seguridad y los perfiles farmacocinéticos de HLX208 en pacientes adultos con histiocitosis de células de Langerhans (HCL) con mutación BRAF V600E y enfermedad de Erdheim-Chester (ECD). El objetivo primario de este estudio es evaluar la eficacia de HLX208 en pacientes con mutación V600E de BRAF con las dos enfermedades raras mencionadas anteriormente. El criterio de valoración primario de este estudio es la tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por el comité de revisión independiente (IRC) según PERCIST v1.0. Los criterios de valoración secundarios de este estudio incluyen la tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por los investigadores según PERCIST v1.0, la tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por el IRC y los investigadores según RECIST v1.1, la tasa de control de la enfermedad (DCR), la tasa de supervivencia libre de progresión a un año (PFSR), la tasa de supervivencia global a un año (OSR), la seguridad y las características farmacocinéticas, etc. A la fecha de este anuncio, los fármacos dirigidos a la mutación BRAF que se han comercializado en China son Zobovolt® de Roche Pharma (Schweiz) Ltd. y Tefila® de Novartis AG. No hay ningún fármaco dirigido a la mutación de BRAF que haya sido aprobado en China para el tratamiento de la histiocitosis de células de Langerhans (HCL) y la enfermedad de Erdheim-Chester (ECD) en adultos con mutación de BRAF V600E. De acuerdo con la información proporcionada por IQVIA CHAP (siendo el proveedor líder mundial de información profesional y servicios de consultoría estratégica en la industria de la salud; los datos de IQVIA CHPA representan el mercado de ventas de medicamentos de los hospitales con más de 100 camas en China. Las ventas reales de los distintos fármacos pueden diferir de los datos de IQVIA CHPA en diversos grados debido a sus diferentes canales de distribución de ventas), las ventas de los fármacos dirigidos a los mutantes de BRAF en China en 2020 y el primer semestre de 2021 fueron de aproximadamente 85,03 millones de RMB y 46,66 millones de RMB, respectivamente.