Tyra Biosciences, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPD) a TYRA-300, un inhibidor selectivo oral del FGFR3, para el tratamiento de la acondroplasia.La acondroplasia es la forma más común de enanismo con opciones terapéuticas limitadas. Las personas que padecen acondroplasia pueden sufrir graves complicaciones esqueléticas, como estenosis del foramen magnum y de la columna vertebral, hidrocefalia y apnea del sueño. Se calcula que una mutación específica del ADN en el FGFR3 causa el 99% de los casos de acondroplasia. TYRA tiene previsto presentar una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) a la FDA en el segundo semestre de 2024 para el inicio de un ensayo clínico aleatorizado de fase 2 que evalúe cohortes de dosis múltiples de TYRA-300 para niños con acondroplasia.La designación de enfermedad pediátrica rara (RPD) la concede la FDA a medicamentos en investigación y productos biológicos diseñados para tratar enfermedades graves o potencialmente mortales que afectan a menos de 200.000 personas en Estados Unidos, o para los que no hay expectativas razonables de que el coste de desarrollar y hacer que el medicamento o producto biológico esté disponible en EE.UU. para la enfermedad o afección aplicable se recupere de las ventas en EE.UU., y en la que las manifestaciones graves o potencialmente mortales afectan principalmente a individuos menores de 18 años.

Si la FDA aprueba una solicitud de nuevo fármaco (NDA) del TYRA-300 para tratar la acondroplasia, incluidas las poblaciones pediátricas, el TYRA podrá optar a recibir un vale de revisión prioritaria que podrá canjearse para recibir una revisión prioritaria para cualquier solicitud de comercialización posterior o podrá venderse o transferirse. La FDA ha puesto en marcha este programa para fomentar el desarrollo de nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades pediátricas raras. TYRA-300 es el principal programa de medicina de precisión de la empresa derivado de su plataforma interna SNÅP.

TYRA-300 es un inhibidor oral selectivo del FGFR3 en fase de investigación, actualmente en desarrollo para el tratamiento del cáncer y las displasias esqueléticas, incluida la acondroplasia. En oncología, TYRA-300 se está evaluando en un estudio clínico de fase 1/2 abierto y multicéntrico, SURF301 (Estudio en tumores sólidos avanzados no tratados y resistentes al FGFR3+). SURF301 (NCT05544552) se diseñó para determinar la MTD óptima y la dosis recomendada de fase 2 (RP2D) de TYRA-300, así como para evaluar la actividad antitumoral preliminar de TYRA-300.

SURF301 está reclutando actualmente a adultos con carcinoma urotelial avanzado y otros tumores sólidos con alteraciones del gen FGFR3. En displasias esqueléticas, TYRA-300 ha demostrado resultados preclínicos positivos, y la Compañía espera presentar un IND en la segunda mitad de 2024 para el inicio de un estudio clínico de fase 2 en acondroplasia pediátrica. TYRA-300 ha recibido de la FDA la designación de medicamento huérfano y la designación de medicamento pediátrico poco frecuente para el tratamiento de la acondroplasia.