Unity Biotechnology, Inc. anunció los resultados de la Parte A del estudio de fase 2 ENVISION de UBX1325 en pacientes con degeneración macular asociada a la edad (DMAE) húmeda que no estaban logrando un beneficio óptimo con su terapia anti-VEGF en curso. En general, el tratamiento con UBX1325 mantuvo la agudeza visual durante 6 meses (cambio de -0,8 letras ETDRS con respecto al valor basal), y la mayoría de los pacientes no precisaron ningún rescate con anti-VEGF. Los pacientes del brazo de aflibercept cada 8 semanas tuvieron una ganancia temprana e inesperada de 3,5 letras en la semana 2, que se mantuvo en su mayor parte durante la duración del estudio.

Como resultado de la fuerza en el brazo de control, el estudio no alcanzó el umbral de no inferioridad en comparación con el aflibercept a lo largo de 24 semanas. En el estudio ENVISION participaron 51 pacientes con una agudeza visual media basal de 60,2 letras ETDRS que presentaban una enfermedad activa en curso con un CST basal de aproximadamente 370 µm y que habían recibido tratamiento anti-VEGF durante al menos 6 meses. Por término medio, los pacientes recibieron aproximadamente 4 inyecciones de anti-VEGF en los 6 meses anteriores a la inscripción.

En el momento de la inscripción, todos los pacientes recibieron una única inyección de rodaje de aflibercept. En las 4-8 semanas siguientes a la inyección de rodaje, los pacientes fueron aleatorizados para recibir (a) una inyección de UBX1325 en la semana 0 y en la semana 4, o (b) una inyección de aflibercept en la semana 0 y cada 8 semanas a partir de entonces, y se les realizó un seguimiento durante 24 semanas. Datos de la fase 2 de ENVISION hasta las 24 semanas: UBX1325 demostró un perfil de seguridad y tolerabilidad favorable sin casos de inflamación intraocular, oclusión de la arteria retiniana, endoftalmitis o vasculitis Los pacientes tratados con UBX1325 tuvieron un cambio medio desde el inicio en la BCVA de -0,8 letras ETDRS a las 24 semanas en comparación con +3,1 letras ETDRS en el brazo de control de aflibercept Los pacientes tratados con UBX1325 tuvieron un cambio medio desde el inicio en el CST de +87.3 µm a las 24 semanas en comparación con +30,5 µm en el brazo de control de aflibercept El 52% de los pacientes tratados con UBX1325 estuvieron al menos 24 semanas sin recibir tratamiento anti-VEGF; el 92% de los pacientes tratados con UBX1325 lograron un intervalo máximo libre de tratamiento anti-VEGF de 12 semanas o más El estudio ENVISION no alcanzó el margen de no inferioridad de -4,5 letras en comparación con aflibercept con un intervalo de confianza del 85%.

El estudio ENVISION de fase 2 de prueba de concepto es un estudio multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado activamente, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y durabilidad de una inyección intravítrea repetida de UBX1325 en pacientes con DMAE neovascular evaluados a lo largo de 24 semanas. En el estudio participaron 51 pacientes en tratamiento activo con anti-VEGF que presentaban un déficit de agudeza visual (73 letras ETDRS, aproximadamente 20/40, o peor) y líquido retiniano residual (CST =300 micras). Los pacientes fueron distribuidos aleatoriamente en dos grupos para recibir dos dosis de 10 mcg de UBX1325 en la semana 0 y en la semana 4 o aflibercept 2 mg cada 8 semanas.

Los pacientes tienen la opción de continuar en la extensión a largo plazo (Parte B) del estudio hasta las 48 semanas. Hasta la fecha, la mayoría de los pacientes han optado por permanecer en el estudio. Puede obtener más información sobre el estudio aquí (NCT05275205).