UNITY Biotechnology, Inc. anunció el diseño de su estudio de fase 2 de UBX1325 en la degeneración macular húmeda relacionada con la edad (DMAE) y los hitos previstos para 2022. UNITY espera compartir los datos de seguridad y eficacia de 12 semanas de su estudio de fase 2 en curso de UBX1325 en DME en la primera mitad de 2022, y compartir los datos iniciales del estudio de fase 2 en DMAE húmeda en la segunda mitad de 2022. Programa UBX1325: El protocolo para el estudio de prueba de concepto de fase 2 de UBX1325 en DMAE húmeda se ha presentado a la FDA de Estados Unidos y se prevé iniciar ese estudio en el primer semestre de 2022. El ensayo clínico de fase 2 es un estudio multicéntrico, aleatorizado y con doble enmascaramiento, diseñado para evaluar la seguridad, la eficacia y la durabilidad de UBX1325. El diseño del estudio incluye un brazo de control que utiliza el aflibercept estándar en pacientes con DMAE neovascular. Los pacientes serán aleatorizados para recibir dos dosis de UBX1325 10 mcg en la semana 0 y en la semana 4, o aflibercept 2 mg cada ocho semanas. La seguridad y la eficacia se evaluarán a las 8, 16 y 24 semanas. El criterio de valoración principal es la mejora de la agudeza visual, medida por el cambio en la AVC con respecto al valor inicial. Se espera que el estudio incluya a 46 pacientes con DMAE húmeda que hayan recibido al menos tres inyecciones intravítreas de tratamiento con anti-VEGF en los seis meses anteriores y que tengan líquido residual sub-retiniano o intra-retiniano. Los pacientes habrán recibido su último tratamiento anti-VEGF aproximadamente entre 4 y 8 semanas antes de la selección, y todos los pacientes serán seguidos durante aproximadamente 24 semanas después de la dosificación con UBX1325 o aflibercept. Otros programas en curso: UNITY sigue investigando nuevas modalidades en torno a los mecanismos relacionados con la senescencia y otras biologías implicadas como impulsoras de las enfermedades del envejecimiento: Programa biespecífico Tie2-VEGF: Tie2 es un receptor tirosina quinasa que está implicado en la regulación de la función de barrera en los vasos sanguíneos del ojo, que se ven afectados en varias enfermedades oculares prevalentes. Tie2 es un importante regulador clave del endotelio vascular en el ojo y la desregulación de esta vía conduce a la pérdida de la integridad de la barrera y la salud de la vasculatura. Los estudios preliminares sugieren que la senescencia celular en los ojos que envejecen puede inducir la Ang-2 y, por tanto, desactivar la Tie2, lo que conduce al edema ocular. El biespecífico Tie2-VEGF tiene una doble funcionalidad en dos objetivos validados para las enfermedades de la retina. Además de la activación directa de Tie2, el candidato biespecífico está diseñado para neutralizar el VEGF-A y el VEGF-B. UNITY prevé que se seleccionará un candidato clínico biespecífico de Tie2 x VEGF y que entrará en estudios de habilitación de IND en 2022. Creemos que el agonismo directo de Tie2 puede ser superior al antagonismo de Ang2, que depende de niveles adecuados de Ang1 endógena para activar la vía de Tie2. Programa del anticuerpo UBX2050 Tie2: El anticuerpo Tie2 en investigación (UBX2050) puede ser un enfoque ortogonal para restaurar la función de barrera y la función vascular. UNITY está explorando una serie de indicaciones para UBX2050 y espera designar un candidato a desarrollo en 2022. Programa UBX2089 -Klotho: UNITY ha concedido la licencia de su programa a-Klotho (UBX2089) a Jocasta Neuroscience para su desarrollo y comercialización en la disfunción cognitiva asociada a afecciones neurológicas y psiquiátricas (añadir enlace al comunicado de prensa). La proteína a-Klotho ha sido implicada en la cognición humana y puede aportar beneficios en las enfermedades cognitivas relacionadas con la edad, incluida la enfermedad de Alzheimer. El acuerdo de licencia incluye un pago inicial y prevé hitos de desarrollo y aprobación, así como regalías basadas en las ventas por indicación. Se espera que UBX2089 entre en los estudios de habilitación IND en 2022. Programas de descubrimiento: UNITY sigue avanzando en los programas preclínicos dirigidos a nuevos mecanismos de acción para el tratamiento de enfermedades relacionadas con el envejecimiento, incluidos los mecanismos senolíticos y no senolíticos. Hitos previstos para 2022: 1H 2022 UBX1325 datos completos de seguridad y eficacia hasta las 24 semanas de la cohorte adicional de DMAE húmeda del estudio de fase 1 (Estudio UBX1325-01), 1H 2022 UBX1325 datos de seguridad y eficacia de 12 semanas del estudio de fase 2a de EMD (Estudio UBX1325-02), 2H 2022 UBX1325 Datos de seguridad y eficacia de 24 semanas del estudio de fase 2a sobre EMD (estudio UBX1325-02), 2H 2022 UBX1325 Datos de seguridad y eficacia de 16 semanas del estudio de fase 2 sobre DMAE húmeda (estudio UBX1325-03), 2022 Se prevé que el anticuerpo Tie2 (UBX2050), el biespecífico Tie2/VEGF y -Klotho (UBX2089) entren en los estudios de habilitación de IND.