Vor Biopharma Inc. es una empresa de terapias de ingeniería celular y genómica en fase clínica. La empresa se dedica a combinar un novedoso enfoque de ingeniería de pacientes con terapias dirigidas para ofrecer soluciones a los pacientes que sufren neoplasias hematológicas. Su plataforma patentada aprovecha la experiencia en biología de células madre hematopoyéticas (CMH), ingeniería del genoma y desarrollo de terapias dirigidas para modificar genéticamente las CMH con el fin de eliminar las dianas de superficie expresadas por las células cancerosas. El principal candidato a producto de células madre hematopoyéticas modificadas genéticamente (eHSC) de la empresa incluye el tremtelectogene empogeditemcel (trem-cel), para el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA) y otros cánceres sanguíneos. Está diseñado para sustituir el tratamiento estándar en los entornos de trasplante para pacientes que padecen leucemia mieloide aguda (LMA) y otros cánceres sanguíneos. Su VBP101 es un estudio de fase I/II, multicéntrico, abierto y primero en humanos de trem-cel en pacientes con LMA.
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