Neurocrine Biosciences, Inc. y Voyager Therapeutics, Inc. anunciaron la formación de una nueva colaboración estratégica para avanzar en múltiples terapias génicas para el tratamiento de enfermedades neurológicas. La colaboración incluye el programa preclínico de Voyager de terapia génica GBA1 administrada por vía intravenosa para la enfermedad de Parkinson y otras enfermedades mediadas por GBA1, que combina una carga útil de sustitución del gen GBA1 con cápsidas novedosas de la plataforma TRACER(TM) de Voyager (Redirección del tropismo del AAV mediante la expresión de ARN específica del tipo celular). Además, Neurocrine Biosciences y Voyager han acordado colaborar en tres nuevos programas de terapia génica dirigidos a dianas raras del SNC, cada uno de los cuales también aprovecha las novedosas cápsidas TRACER de Voyager.

La colaboración se basa en la larga asociación estratégica entre Neurocrine Biosciences y Voyager y sigue combinando la experiencia de Voyager en el descubrimiento de cápsidas novedosas, el diseño de cargas útiles y la neurofarmacología con la experiencia de Neurocrine Biosciences en neurociencia y el desarrollo clínico y comercial de terapias para pacientes que sufren enfermedades neurológicas graves. Voyager organizará una conferencia telefónica y un webcast de la empresa para hablar de la colaboración. Los detalles completos del webcast se proporcionan a continuación.

Detalles de la colaboración y términos financieros Según los términos del acuerdo, Neurocrine Biosciences ha acordado pagar a Voyager 175 millones de dólares por adelantado, de los cuales Neurocrine Biosciences ha acordado pagar aproximadamente 136 millones de dólares en efectivo y comprar aproximadamente 39 millones de dólares en acciones de nueva emisión de Voyager a un precio de 8,88 dólares por acción, lo que representa una prima del 50% sobre el precio medio diario ponderado por volumen de las acciones de Voyager durante los 30 días de cotización anteriores a la ejecución de la transacción. Además, Neurocrine Biosciences ha acordado financiar todos los costes en los que se incurra en el marco de la colaboración, con sujeción a los términos de la opción de reparto de costes y beneficios que se exponen a continuación. En cuanto al programa de terapia génica GBA1, Neurocrine Biosciences ha acordado financiar el desarrollo hasta la finalización de un primer ensayo de fase 1.

Tras la lectura de los datos de dicho ensayo, Voyager tiene el derecho, pero no la obligación, de elegir co-desarrollar y co-comercializar el programa GBA1 con Neurocrine Biosciences en los EE.UU. bajo un acuerdo de reparto de costes y beneficios al 50/50 en lugar de recibir más pagos y royalties basados en hitos en los EE.UU. o, alternativamente, ser elegible para el desarrollo basado en los EE.UU., pagos por hitos regulatorios y comerciales y royalties escalonados, con Neurocrine Biosciences manteniendo la responsabilidad de todos los gastos de desarrollo y comercialización. Si Voyager declina su opción de reparto de costes y beneficios en el programa GBA1, según los términos del acuerdo de colaboración, Voyager podrá optar a un total de hasta 985 millones de dólares en pagos por hitos de desarrollo, además de importantes pagos potenciales por hitos comerciales, y cánones escalonados que van desde los dos dígitos bajos hasta el veinte por ciento sobre las ventas netas en Estados Unidos. Independientemente de la elección de Voyager sobre su opción de reparto de costes y beneficios, Voyager será elegible para potenciales pagos por hitos regulatorios y comerciales fuera de EE.UU., así como royalties que oscilarán entre un dígito alto y un dígito medio sobre las ventas netas fuera de EE.UU..

En cuanto a los tres nuevos programas de terapia génica en el marco de la colaboración, Voyager tiene derecho a obtener hasta 175 millones de dólares en pagos por hitos de desarrollo, además de importantes pagos potenciales por hitos comerciales para cada programa, así como cánones de un dígito alto a la mitad de la decena sobre las ventas netas en EE.UU. y de un dígito medio a dos dígitos bajos sobre las ventas netas fuera de EE.UU..