VYNE Therapeutics Inc. anunció que se ha administrado la dosis al primer paciente con vitíligo en un ensayo clínico de fase 1a/b de VYN201. El VYN201 es un inhibidor panbromodominio y dominio extra-terminal (BET) de molécula pequeña y administración local que se está desarrollando para el tratamiento de enfermedades inmunoinflamatorias. El ensayo clínico es un primer estudio en humanos diseñado para generar datos de seguridad y farmacocinéticos en voluntarios sanos (fase 1a), así como para proporcionar datos clínicos tempranos de prueba de concepto en pacientes con vitíligo (fase 1b).

En la porción de fase 1b, hasta 30 pacientes con diagnóstico clínico de vitíligo no segmentario recibirán VYN201 una vez al día en hasta tres cohortes de dosis. El objetivo primario de la porción de fase 1b del estudio será evaluar la seguridad y la farmacocinética del VYN201. También se evaluará la eficacia exploratoria del VYN201 en pacientes con vitíligo no segmentario, incluidos los biomarcadores farmacodinámicos y la fotografía.

El VYN201 es un inhibidor panbromodominio BET de administración local, diseñado como fármaco osofármaco para abordar enfermedades que implican múltiples y diversas vías de señalización celular inflamatoria, al tiempo que proporciona una baja exposición sistémica. Hasta la fecha, el VYN201 ha producido reducciones consistentes en los biomarcadores proinflamatorios y relacionados con la enfermedad, mejoras en la gravedad de la enfermedad y una actividad local demostrada a través de varios modelos preclínicos. La empresa cree que estos datos sugieren una amplia utilidad potencial del VYN201 a través de múltiples vías de administración.

El vitíligo es un trastorno despigmentante autoinmune crónico de la piel, caracterizado por la pérdida de células productoras de pigmento conocidas como melanocitos. El vitíligo es la afección cutánea despigmentante más común, con una prevalencia estimada del 0,5-2% de la población mundial. Actualmente sólo existe un producto aprobado por la FDA para el tratamiento del vitíligo.