XORTX Therapeutics Inc. anunció que presentó una solicitud de ensayo clínico (CTA) ante el Ministerio de Salud de Canadá para un estudio farmacocinético puente XRX-OXY-101. Estudio farmacocinético puente del XRX-OXY-101. El XRX-OXY-101 se ha diseñado con tres objetivos importantes 1) determinar cuál de las formulaciones novedosas de XORTX da lugar a las mejores concentraciones circulantes de oxipurinol; 2) el efecto de los alimentos en la biodisponibilidad de esta formulación; y 3) la seguridad y la farmacocinética de múltiples dosis de esta formulación seleccionada. Los conocimientos adquiridos durante la realización de este ensayo proporcionarán orientación sobre la futura dosificación oral de las formulaciones de oxipurinol en apoyo del ensayo de registro de fase 3 previsto por la empresa en la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD"). Además, este estudio proporcionará datos para apoyar las futuras presentaciones de NDA (Solicitud de Nuevo Medicamento) de comercialización a la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos y a la Agencia Europea de Medicamentos. La PQRAD es una enfermedad rara que afecta a más de 10 millones de personas en todo el mundo. La PQRAD se diagnostica normalmente a partir de la expansión de quistes llenos de líquido en los riñones. Con el tiempo, el aumento del número y el tamaño de los quistes puede contribuir a los cambios estructurales y funcionales de los riñones y suele ir acompañado de dolor crónico, que es un problema común para los pacientes con PQRAD. Se cree que la expansión de los quistes comprime el tejido funcional sano que los rodea y contribuye a una mayor pérdida de la función renal, a la fibrosis, a la alteración del intercambio de nutrientes y al deterioro de la función renal, acompañados posteriormente de una enfermedad renal terminal (ERT). Para las personas con PQRAD en progresión, las recomendaciones de tratamiento incluyen un tratamiento antihipertensivo y restricciones dietéticas. Se necesitan nuevas terapias para ralentizar el deterioro de la función renal en la PQRAD.