Zevra Therapeutics, Inc. anunció los datos de primera línea de su ensayo clínico de fase 2 (NCT05668754), doble ciego y controlado con placebo, que evalúa la seguridad y tolerabilidad del KP1077 (serdexmetilfenidato o SDX) en pacientes con hipersomnia idiopática (HII). Este estudio de prueba de concepto no tenía potencia suficiente para demostrar significación estadística. Los datos recogidos para varios criterios de valoración secundarios y exploratorios, como la Escala de somnolencia de Epworth (ESS), la Escala de gravedad de la hipersomnia idiopática (IHSS) y la Escala visual analógica de la inercia del sueño (SIVAS) servirán de base para el diseño del estudio de fase 3.

La empresa espera presentar los resultados finales del ensayo de fase 2 en la próxima reunión anual SLEEP 2024. Debido a su perfil farmacocinético único, los acontecimientos adversos fueron en su mayoría leves en gravedad a pesar de los mayores niveles de exposición global en comparación con los productos de metilfenidato de acción inmediata y prolongada que se utilizan actualmente fuera de indicación para el tratamiento del IH. Los resultados de primera línea del estudio de fase 2 incluyen: El KP1077 produjo una mejoría clínicamente significativa de la somnolencia diurna excesiva (EDS), evaluada por el cambio respecto al valor basal en la escala de somnolencia de Epworth (ESS), que se mantuvo tanto durante el período de titulación abierto de cinco semanas como a lo largo del período de retirada doble ciego de dos semanas para ambos regímenes de dosificación.

Los pacientes a los que se administró el KP1077 mostraron beneficios en el cambio con respecto al valor basal en la escala de gravedad de la IH (IH SS), la escala visual analógica de la inercia del sueño (SIVAS) y la escala de gravedad de la niebla cerebral (BFS) al final de la titulación de dosis abierta y al final del periodo de retirada a doble ciego. Los resultados del ensayo de fase 2 completado proporcionan información clave para el diseño de un ensayo de fase 3 potencialmente pivotal del KP1077 en pacientes con IH. La empresa tiene previsto solicitar una reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para buscar orientación sobre el diseño del ensayo clínico de fase 3.

El ensayo clínico de fase 2 fue un estudio multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, de optimización de dosis, que evaluó la seguridad y eficacia del KP1077 para el tratamiento de la IH; la parte 1 del ensayo consistió en una fase de titulación de dosis abierta de cinco semanas durante la cual se optimizó a los pacientes a una de cuatro dosis de KP1077 (80, 160, 240 o 320 mg/día). La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha concedido al KP1077 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la IH, y la Agencia Antidroga de EE.UU. (DEA) ha clasificado el SDX, el único API del KP1077, como sustancia controlada de la Lista IV basándose en pruebas que sugieren que el SDX tiene un menor potencial de abuso en comparación con el d-MPH, una sustancia controlada de la Lista II. Las declaraciones prospectivas incluyen todas las declaraciones que no se refieren únicamente a hechos históricos o actuales, incluidas, sin limitación, las declaraciones relativas a la promesa y el impacto potencial de los datos de los ensayos preclínicos o clínicos; el diseño, el inicio, el calendario y los resultados de cualquier ensayo clínico o lectura; las interpretaciones de los resultados de los datos de los ensayos sobre la seguridad y la eficacia clínicas; los informes de Zevra relativos a los datos de los ensayos o su presentación, incluso en conferencias y otros eventos, incluso en conferencias, y los informes de la empresa relativos a los datos de los ensayos o su presentación, incluso en conferencias.