Zevra Therapeutics, Inc. anunció que volvió a presentar su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el arimoclomol, un candidato terapéutico en investigación para el tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) el 22 de diciembre de 2023. Basándose en los plazos estándar de revisión de la nueva presentación de la NDA, se espera recibir una carta de reconocimiento de la FDA de que la nueva presentación está completa y en la que se fije la fecha de la PDUFA en un plazo de 30 días. Zevra espera que la NDA se clasifique como una presentación de clase II, que estaría sujeta a un periodo de revisión por parte de la FDA en un plazo de seis meses a partir de la fecha de presentación.

Zevra cree que ha abordado las cuestiones planteadas previamente por la FDA en la carta de respuesta completa proporcionando pruebas adicionales para apoyar el uso de la Escala de Severidad Clínica de Niemann-Pick tipo C (NPCCSS) y, realizando estudios adicionales utilizados para apoyar el mecanismo de acción potencial. Además, los nuevos datos incluidos en la nueva presentación proceden de múltiples estudios no clínicos, comparaciones de la historia natural, datos del mundo real generados a partir de los programas de acceso temprano en curso en Estados Unidos y la Unión Europea, así como datos de la ampliación a cuatro años de la etiqueta abierta del ensayo clínico de fase 2/3 (NCT02612129). Los resultados de este ensayo abierto sugieren que el arimoclomol reduce la progresión a largo plazo del CNF.

El arimoclomol se ha evaluado en un total de 21 estudios de diversos ensayos clínicos de fase 1, 2 ó 3 que han evaluado su seguridad y eficacia en más de 600 sujetos con CNF, otras enfermedades o sujetos sanos. El principal ensayo de eficacia que evaluó el arimoclomol para el tratamiento del CNF fue un ensayo de fase 2/3, doble ciego y controlado con placebo (CT-ORZY-NPC-002) de arimoclomol en 50 pacientes con CNF.