Zevra Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha acusado recibo de la nueva presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el arimoclomol como tratamiento de administración oral, el primero de su clase, para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. En virtud de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (?PDUFA?), la FDA ha considerado la nueva presentación de la NDA de arimoclomol como una respuesta completa de clase II que tiene un periodo de revisión de seis meses a partir de la fecha de la nueva presentación. Como resultado, la FDA ha asignado una fecha de acción PDUFA del 21 de junio de 2024, y actualmente tiene la intención de presentar la resubmisión para su discusión en un comité asesor. Zevra cree que su nueva presentación de la NDA de arimoclomol aborda las preocupaciones planteadas previamente en la carta de respuesta completa ("CRL") de junio de 2021 emitida por la FDA en respuesta a la presentación anterior de la NDA de arimoclomol.

La nueva presentación incluye pruebas adicionales que respaldan las métricas de los ensayos, los análisis preferidos por la FDA y los datos de múltiples estudios adicionales que aportan pruebas que respaldan la eficacia del arimoclomol en entornos clínicos y no clínicos.