Zevra Therapeutics, Inc. Recibe la aceptación de la FDA de la nueva presentación de la NDA para el arimoclomol como tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C
08 de enero 2024 a las 13:30
Comparte
Zevra Therapeutics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha acusado recibo de la nueva presentación de la solicitud de nuevo fármaco (NDA) para el arimoclomol como tratamiento de administración oral, el primero de su clase, para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C. En virtud de la Ley de Cuotas para el Usuario de Medicamentos Recetados (?PDUFA?), la FDA ha considerado la nueva presentación de la NDA de arimoclomol como una respuesta completa de clase II que tiene un periodo de revisión de seis meses a partir de la fecha de la nueva presentación. Como resultado, la FDA ha asignado una fecha de acción PDUFA del 21 de junio de 2024, y actualmente tiene la intención de presentar la resubmisión para su discusión en un comité asesor. Zevra cree que su nueva presentación de la NDA de arimoclomol aborda las preocupaciones planteadas previamente en la carta de respuesta completa ("CRL") de junio de 2021 emitida por la FDA en respuesta a la presentación anterior de la NDA de arimoclomol.
La nueva presentación incluye pruebas adicionales que respaldan las métricas de los ensayos, los análisis preferidos por la FDA y los datos de múltiples estudios adicionales que aportan pruebas que respaldan la eficacia del arimoclomol en entornos clínicos y no clínicos.
Comparte
Acceder al artículo original.
Aviso legal
Aviso legal
Póngase en contacto con nosotros para cualquier solicitud de corrección
Zevra Therapeutics, Inc. es una empresa dedicada a las enfermedades raras que necesita la ciencia, los datos y los pacientes para crear terapias transformadoras para enfermedades con opciones de tratamiento limitadas o inexistentes. La empresa cuenta con una cartera diversa de productos y candidatos a productos, que incluye una combinación tanto de una cartera de productos en fase clínica como de activos en fase comercial. Su cartera de productos incluye el arimoclomol, un producto candidato en fase de investigación de administración oral que se está desarrollando para la enfermedad de Niemann-Pick tipo C (NPC). El KP1077 es el principal producto candidato a desarrollo clínico de la empresa, que se está desarrollando como tratamiento de la hipersomnia idiopática (IH), un raro trastorno neurológico del sueño, y de la narcolepsia. Su producto comercial, AZSTARYS, un tratamiento de una toma diaria para el trastorno por déficit de atención con hiperactividad (TDAH), en pacientes a partir de seis años que contiene su profármaco, serdexmetilfenidato (SDX), y d-metilfenidato (d-MPH). Su otro producto comercial es OLPRUVA.
Zevra Therapeutics, Inc. Recibe la aceptación de la FDA de la nueva presentación de la NDA para el arimoclomol como tratamiento de la enfermedad de Niemann-Pick tipo C