Zynerba Pharmaceuticals, Inc. anunció que la Comisión Europea (CE) ha concedido la designación de medicamento huérfano al cannabidiol, el ingrediente activo de su gel transdérmico, Zygel™, para el tratamiento del síndrome del cromosoma X frágil (FXS). Zynerba está inscribiendo actualmente a pacientes en RECONNECT, un ensayo pivotal de fase 3 confirmatorio de Zygel en niños y adolescentes con FXS, y sigue esperando resultados de primera línea de este ensayo en la segunda mitad de 2023. Como se anunció anteriormente, la empresa cree, basándose en el asesoramiento científico de la EMA, que la finalización con éxito del actual programa de desarrollo de Zygel en el FXS satisfará los requisitos de una solicitud de autorización de comercialización en la Unión Europea (UE). La designación de medicamento huérfano se concede a los medicamentos que tratan, previenen o diagnostican una enfermedad rara potencialmente mortal o crónicamente debilitante, con una prevalencia en la UE no superior a 5 de cada 10.000, y sin ningún método de diagnóstico, prevención o tratamiento actualmente aprobado o con un beneficio significativo para los afectados por la enfermedad. La designación proporciona potencialmente ciertos beneficios a Zynerba, incluyendo 10 años de exclusividad en el mercado de la UE tras la aprobación regulatoria, si se recibe, reducciones en las tasas de solicitud de la EMA, y el acceso a la asistencia de protocolo. La compañía cree que hay aproximadamente 105.000 pacientes con FXS en la UE y aproximadamente 121.000 en Europa si se incluye el Reino Unido (UK). Se cree que aproximadamente el 60% de todos los pacientes están completamente metilados, lo que indica que hay aproximadamente 73.000 pacientes con FXS que están completamente metilados en la UE y el Reino Unido. Como ya se ha informado, Zygel también ha recibido la designación de medicamento huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento del FXS y del síndrome de deleción 22q11.2. Además, la FDA ha concedido a Zygel la designación de "Fast Track" para el tratamiento de los síntomas conductuales asociados al FXS.