4D Molecular Therapeutics, Inc. ha anunciado que se ha completado la inscripción en las 3 cohortes de la fase 1 de exploración de dosis del ensayo clínico de fase 1/2 del 4D-150 intravítreo en pacientes con DMAE húmeda (n=15 pacientes en total; 5 pacientes por cohorte). Las 3 cohortes han sido aprobadas en cuanto a seguridad, sin que se hayan notificado toxicidades limitantes de la dosis (DLT). 4D Molecular Therapeutics también ha anunciado que los datos clínicos provisionales de la cohorte 1 de este ensayo clínico de fase 1/2 se darán a conocer a las 7:30 am E.T., el lunes 14 de noviembre de 2022.

4D organizará una conferencia telefónica y una retransmisión en directo por Internet el 14 de noviembre de 2022, a las 8:00 am E.T., para discutir más a fondo los datos clínicos provisionales. La presentación incluirá un resumen de lo siguiente en pacientes con DMAE húmeda que han sido inscritos y tratados con 4D-150 en la cohorte 1 de la etapa de exploración de dosis del ensayo clínico (n=5; 3E10 vg/ojo): Datos de seguridad y tolerabilidad; Expresión del transgén de aflibercept en muestras de humor acuoso; Evaluaciones de eficacia, como sigue: cambio en la tasa anualizada de inyección de anti-VEGF después de la dosificación de 4D-150, y Porcentaje de pacientes que permanecen sin inyección de aflibercept suplementario después de la dosificación de 4D-150. El 4D-150 está compuesto por su vector intravítreo dirigido y evolucionado, el R100, y una carga útil que expresa aflibercept y un ARNi del VEGF-C.

Esta carga útil transgénica dual inhibe 4 factores angiogénicos: VEGF A, B, C y PlGF. El 4D-150 está diseñado para la administración intravítrea de bajas dosis. La DMAE húmeda es un tipo de degeneración macular en la que crecen vasos sanguíneos anormales (neovascularización coroidea o NVC) en la mácula, la zona central de la retina.

Como consecuencia, la NVC provoca hinchazón y edema de la retina, hemorragias y cicatrices, y causa distorsión visual y reducción de la agudeza. La proliferación y fuga de los vasos sanguíneos anormales es estimulada por el VEGF. Este proceso distorsiona y puede llegar a destruir la visión central y puede progresar hasta la ceguera sin tratamiento.