Abeona Therapeutics Inc. ha anunciado que se ha alcanzado el objetivo de inscripción en su estudio pivotal de fase 3 VIITAL™. El objetivo de VIITAL™ es evaluar la seguridad y la eficacia del producto EB-101 de Abeona, en fase de investigación, para el tratamiento de la epidermólisis bullosa distrófica recesiva (RDEB), un raro trastorno del tejido conectivo caracterizado por graves heridas en la piel que causan dolor y pueden dar lugar a complicaciones sistémicas que afectan a la duración y la calidad de vida. Las grandes heridas crónicas no suelen curarse de forma espontánea e infligen un gran dolor y una gran carga clínica a los pacientes con RDEB. Las grandes heridas crónicas tratadas en VIITAL™ medían más de 20 cm2 de superficie y habían permanecido abiertas durante más de seis meses. En un estudio de fase 1/2a realizado en la Universidad de Stanford, las grandes heridas crónicas tratadas con el EB-101 mostraron una considerable cicatrización de la herida y una reducción del dolor asociado a largo plazo de hasta seis años. El estudio pivotal VIITAL™ del EB-101 trató a pacientes en el Centro Médico de la Universidad de Stanford en Palo Alto, California, y en el Centro Médico Memorial de la UMass en Worcester, Massachusetts, y cumplió el objetivo de aleatorizar un mínimo de 36 pares de heridas (es decir, cada par tiene una herida tratada y otra sin tratar) en un mínimo de 10 pacientes. Los criterios de valoración coprincipales del estudio son: 1) la proporción de pares de heridas RDEB aleatorizados con una curación mayor o igual al 50% desde el punto de partida en la semana 24 (mes 6), según la evaluación directa del investigador; y 2) la reducción del dolor asociada al cambio de apósito de la herida, evaluada por las diferencias medias en las puntuaciones de la escala FACES de Wong-Baker entre los pares de heridas aleatorizados en la semana 24 (mes 6). Dado que el criterio de valoración primario se mide a las 24 semanas después del tratamiento, la empresa prevé que los resultados principales se obtengan en el tercer trimestre de 2022.