AEON Biopharma, Inc. ha anunciado los resultados positivos de su estudio clínico de fase 2 del ABP-450 para el tratamiento de la distonía cervical (DC), una enfermedad neurológica crónica y debilitante que afecta a los músculos del cuello. El estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, analizó a un total de 57 pacientes en un total de 20 centros de estudio en Estados Unidos. Los pacientes se dividieron equitativamente en cuatro cohortes, que incluían un tratamiento de dosis baja (150 unidades), dosis media (250 unidades) y dosis alta (350 unidades) de ABP-450, y placebo.

Cada paciente recibió un único ciclo de tratamiento de su dosis designada de ABP-450 o de placebo. Se realizó un seguimiento de los pacientes hasta un total de 20 semanas, y el criterio de valoración de la eficacia primaria se evaluó a las cuatro semanas de la dosis. Debido a la naturaleza de la enfermedad, el investigador adaptó la dosis a cada paciente basándose en la gravedad de la posición de la cabeza y el cuello del paciente, la localización del dolor, la hipertrofia muscular, la respuesta del paciente y el historial de acontecimientos adversos.

El estudio cumplió su criterio de valoración primario de seguridad, ya que las tres dosis de ABP-450 parecieron ser generalmente seguras y bien toleradas, con tasas de acontecimientos adversos similares o inferiores a las de otros productos de toxina botulínica para el tratamiento de la distonía cervical. Todos los acontecimientos adversos relacionados con el tratamiento fueron de gravedad leve o moderada y de naturaleza transitoria, sin que se produjeran acontecimientos adversos graves. Cada uno de los tres brazos activos demostró tasas bajas de disfagia (0,0%, 12,5% y 20,0%) y debilidad muscular (14,3%, 0,0% y 6,7%), que son acontecimientos adversos comunes relacionados con la toxina en los pacientes con EC.

El principal criterio de valoración de la eficacia evaluó el cambio en la cuarta semana con respecto a la línea de base en la puntuación total de la Escala de Calificación de la Tortícolis Espasmódica del Oeste de Toronto (TWSTRS), el estándar de oro en los ensayos de distonía cervical. Las tres dosis demostraron una mejora clínicamente significativa de los signos y síntomas de la distonía cervical, con una eficacia máxima en la semana cuatro. Los sujetos tratados con las dosis baja y media de ABP-450 mostraron una mejora estadísticamente significativa con respecto al valor inicial en la semana cuatro, en comparación con el placebo, mientras que la dosis no alcanzó la significación estadística por poco.

La mejora media con respecto a la línea de base en el TWSTRS fue de 3,57 para el placebo, 14,01 para 150 U (p=0,007), 11,28 para 250 U (p=0,0406) y 9,92 para 350 U (p=0,0864), lo que se compara favorablemente con los ensayos clínicos de otros productos de toxina botulínica.