Aimmune Therapeutics, Inc. presentará por primera vez los resultados del estudio de fase 3 POSEIDON (Estudio de Inmunoterapia Oral con Cacahuetes de Intervención Temprana para la Desensibilización). El ensayo evaluó la eficacia y la seguridad de PALFORZIA®[Cacahuete (Arachis hypogaea) AllergenPowder-dnfp] en niños alérgicos al cacahuete de 1 a 3 años. Estos resultados se presentarán en la Reunión Científica Anual 2022 del Colegio Americano de Alergia, Asma e Inmunología (ACAAI) en Louisville, Kentucky, el 12 de noviembre de 2022.

El estudio cumplió el resultado primario, ya que la mayoría de los pacientes tratados con PALFORZIA toleraron al menos una dosis única de 600 mg (1.043 mg acumulativos) o una dosis única de 1.000 mg (2.043 mg acumulativos) de proteína de cacahuete (73,5% y 68,4%, respectivamente, en comparación con el 6,3% y el 4,2% de los pacientes que recibieron placebo, respectivamente). Además, la mayoría de los pacientes tratados con PALFORZIA (61,2% en comparación con el 2,1% de los pacientes tratados con placebo) toleraron el nivel de dosis más alto de desafío alimentario a la salida, doble ciego y controlado con placebo (DBPCFC), de 2.000 mg (4.043 mg acumulativos), y la mediana de la dosis más alta tolerada de cacahuete se multiplicó por 66 entre el nivel inicial y el DBPCFC de salida. El PALFORZIA demostró un perfil de seguridad favorable.

En general, el 84,7% de los pacientes con PALFORZIA y el 93,8% de los pacientes con placebo completaron el estudio. No se produjeron acontecimientos adversos (EA) graves o severos relacionados con PALFORZIA, y las reacciones alérgicas sistémicas debidas a cualquier causa fueron similares entre los pacientes tratados con PALFORZIA y con placebo (8,1% y 8,3%, respectivamente). Las reacciones alérgicas sistémicas relacionadas con el tratamiento se produjeron en el 2% de los pacientes tratados con PALFORZIA y en el 0% de los tratados con placebo.

Estos resultados indican que el tratamiento con PALFORZIA en niños pequeños produjo un cambio clínicamente significativo en la cantidad de cacahuete que podían tolerar durante la provocación oral. En la actualidad, existe una gran necesidad insatisfecha para estos niños pequeños con alergia al cacahuete que dependen únicamente de la evitación, y el tratamiento a esta edad temprana presenta una ventana de oportunidad única para controlar activamente su alergia al cacahuete cerca del momento del diagnóstico. La alergia al cacahuete es una de las alergias alimentarias más comunes en el mundo, ya que afecta a más de 1,6 millones de niños y adolescentes en EE.UU.i Las reacciones al cacahuete son potencialmente mortales, y representan la mayoría de las muertes relacionadas con la alergia alimentaria.

PALFORZIA está actualmente aprobado por la FDA como inmunoterapia oral (IO) para la mitigación de las reacciones alérgicas, incluida la anafilaxia, que pueden producirse con la exposición accidental al cacahuete en pacientes de 4 a 17 años con un diagnóstico confirmado de alergia al cacahuete. Aimmune tiene previsto presentar los resultados completos del estudio POSEIDON para su publicación en una revista revisada por expertos y presentar estos resultados del estudio a la FDA en el primer semestre de 2023 para apoyar el uso de PALFORZIA en niños apropiados alérgicos al cacahuete de entre 1 y 3 años, sujeto a la revisión y aprobación de la FDA. Resultados de POSEIDON: En el POSEIDON se inscribieron 146 pacientes, de los cuales 98 fueron aleatorizados a PALFORZIA y 48 a placebo.

En general, el 84,7% de los pacientes con PALFORZIA y el 93,8% de los pacientes con placebo completaron el estudio. Resultados de eficacia: El 73,5% y el 68,4% de los pacientes tratados con PALFORZIA toleraron una dosis única de 600 mg y 1.000 mg de proteína de cacahuete en comparación con el 6,3% y el 4,2% de los pacientes del grupo de placebo, respectivamente, con una diferencia de tratamiento del 67.2% y 64,2% (p); el 61,2% de los pacientes tratados con PALFORZIA toleraron el nivel de dosis más alto en el DBPCFC de salida de 2.000 mg (4.043 mg acumulados) en comparación con el 2,1% de los pacientes tratados con placebo, con una diferencia de tratamiento del 59,1% (p). Resultados clave de seguridad: Los EA más frecuentes relacionados con el tratamiento con PALFORZIA afectaron a la piel y los tejidos subcutáneos (urticaria, eritema), al sistema gastrointestinal (dolor abdominal, vómitos) y al sistema respiratorio, torácico y mediastínico (tos, estornudos).

El 5,1% de los pacientes tratados con PALFORZIA frente al 2,1% de los pacientes tratados con placebo experimentaron una retirada temprana debido a los EA. El 6,1% de los pacientes tratados con PALFORZIA frente al 4,2% de los tratados con placebo experimentaron EA graves. Ninguno estaba relacionado con el tratamiento.

El 2% de los pacientes tratados con PALFORZIA frente al 0% de los tratados con placebo experimentaron reacciones alérgicas sistémicas (RAS; reacciones anafilácticas de cualquier gravedad) relacionadas con el tratamiento. Las RAS se definen según los criterios del Instituto Nacional de Alergia y Enfermedades Infecciosas y se califican mediante la escala de clasificación de 3 puntos de Muraro (Academia Europea de Alergia e Inmunología Clínica). Las RAS fueron similares entre los pacientes tratados con PALFORZIA y los tratados con placebo (8,1% y 8,3%, respectivamente).

No hubo reacciones alérgicas sistémicas graves o severas. El 3,1% de los pacientes tratados con PALFORZIA frente al 0% de los tratados con placebo utilizaron epinefrina por un EA relacionado con el tratamiento. Los resúmenes que presentará Aimmune en la conferencia de la ACAAI incluyen Inmunoterapia oral en niños de 1 a 3 años a =300 mg en un desafío alimentario positivo a doble ciego y controlado con placebo (DBPCFC).

En el POSEIDON, los pacientes se sometieron a un periodo de escalado de dosis de aproximadamente 22 semanas para alcanzar una dosis de 300 mg al día de PALFORZIA o placebo, y luego continuaron con esa dosis durante aproximadamente seis meses. Al final del ensayo, los pacientes se sometieron a una DBPCFC de salida. PALFORZIA®[Polvo de alérgenos de cacahuete (Arachis hypogaea)-dnfp]: PALFORZIA fue aprobado en enero de 2020 por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) como inmunoterapia oral (IO) para la mitigación de las reacciones alérgicas, incluida la anafilaxia, que pueden producirse con la exposición accidental al cacahuete en pacientes de 4 a 17 años con un diagnóstico confirmado de alergia al cacahuete.

PALFORZIA fue aprobado el 17 de diciembre de 2020 por la Comisión Europea (CE), el 7 de abril de 2021 por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) en el Reino Unido, y el 4 de mayo de 2021 por Swissmedic. El uso de PALFORZIA puede continuar en pacientes de 18 años o más. PALFORZIA no está indicado para el tratamiento de urgencia de reacciones alérgicas, incluida la anafilaxia, y debe utilizarse siempre junto con una dieta que evite el consumo de cacahuetes.

ADVERTENCIA EN EL RECUADRO: La PALFORZIA puede causar anafilaxia, que puede poner en peligro la vida y puede ocurrir en cualquier momento durante el tratamiento con PALFORZIA. Prescriba epinefrina inyectable, instruya y forme a los pacientes sobre su uso apropiado, e instruya a los pacientes para que busquen atención médica inmediata tras su uso. No administre PALFORZIA a pacientes con asma no controlada.