Algernon Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que ha decidido avanzar en su investigación del NP-120 (Ifenprodil) para la FPI con la tos como indicación clave. Como resultado, la empresa anuncia además que ha presentado una solicitud de designación de medicamento huérfano ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (“FDA”) para el uso de Ifenprodil como tratamiento de la FPI. Apoyar el desarrollo y la evaluación de nuevos tratamientos para enfermedades raras a través de la designación de huérfano es una prioridad para la FDA estadounidense y otras jurisdicciones (Europa) que tienen programas huérfanos similares. La designación de huérfano califica a los patrocinadores para obtener incentivos que incluyen créditos fiscales para los ensayos clínicos calificados, la exención de las tasas de usuario, y un potencial de siete años de exclusividad en el mercado después de la aprobación.

La designación sólo está disponible para las enfermedades raras, definidas por la FDA estadounidense como aquellas que afectan a menos de 200.000 pacientes en Estados Unidos, a las que las investigaciones de la empresa indican que la FPI podría acogerse. La FPI es un tipo de enfermedad pulmonar crónica que se caracteriza por una disminución progresiva e irreversible de la función pulmonar y por la cicatrización (fibrosis) de los pulmones. No existe cura para la FPI y actualmente no hay procedimientos ni medicamentos que puedan eliminar la cicatrización de los pulmones.

Al menos el 70%-85% de los pacientes con FPI se ven afectados por una tos seca no productiva, que a menudo puede empeorar con el esfuerzo. La empresa ha decidido centrarse en la investigación continuada de Ifenprodil para la FPI con tos tras alcanzar su criterio de valoración coprimario clave en su estudio de fase 2a sobre la FPI con tos crónica. En el ensayo, los pacientes que recibieron Ifenprodil no experimentaron ningún empeoramiento de su función pulmonar, y sí mejoras significativas en la frecuencia de su tos asociada a la FPI.

Además, se observaron mejoras en las mediciones de la gravedad de la tos y la calidad de vida comunicadas por los pacientes. También se confirmó que el fármaco era seguro y bien tolerado en el estudio.