Algernon Pharmaceuticals Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDAo) ha concedido la designación de medicamento huérfano (ODD) al Ifenprodil como tratamiento de la Fibrosis Pulmonar Idiopática (FPI). El ifenprodilo es el único principio activo del NP-120, un antagonista de los receptores NMDA y el principal candidato clínico de la Compañía que se está desarrollando para el tratamiento de la FPI y la tos crónica. La Sociedad concluyó recientemente un estudio de fase 2a de Ifenprodil en pacientes con FPI. El ensayo cumplió su criterio de valoración coprincipal de la FPI, ya que los pacientes que recibieron Ifenprodil no experimentaron ningún empeoramiento de su función pulmonar, y también se observaron mejoras significativas en la frecuencia de su tos asociada a la FPI. Además, se observaron mejoras en las medidas de la gravedad de la tos y la calidad de vida notificadas por los pacientes. En el estudio también se confirmó que el ifenprodil era seguro y bien tolerado. Apoyar el desarrollo y la evaluación de nuevos tratamientos para enfermedades raras a través de la DDO es una prioridad para la FDA estadounidense y otras jurisdicciones, incluida Europa, que cuentan con programas huérfanos similares. La designación es
disponible sólo para enfermedades raras, definidas por la FDA estadounidense como aquellas que afectan a menos de 200.000 pacientes en
los Estados Unidos. La DDO califica a los patrocinadores para incentivos que incluyen créditos fiscales para ensayos clínicos cualificados
y una exención de las tasas de usuario. Si a un producto que recibe la ODD se le concede posteriormente la aprobación, recibe siete
años de exclusividad de mercado, lo que significa que la FDA de EE.UU. no puede aprobar ninguna otra solicitud, incluida una
solicitud completa de nuevo fármaco, para el mismo producto en la misma indicación.