Alterity Therapeutics anunció que ha comenzado un nuevo estudio clínico de Fase 2 de ATH434 en pacientes con Atrofia Sistémica Múltiple (ASM) y que se ha inscrito al primer paciente. Este estudio abierto, titulado "A Biomarker Study of ATH434 in Participants with MSA" (ATH434-202) se suma al ensayo de fase 2 en curso, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes con AMS en fase inicial (ATH434-201). En el ensayo con biomarcadores se inscribirán aproximadamente 15 individuos con MSA más avanzada que los que participan en el ensayo aleatorizado.

Como chaperona del hierro, tiene un excelente potencial para tratar la enfermedad de Parkinson, así como diversos trastornos parkinsonianos como la atrofia multisistémica (AMS). El ATH434 completó con éxito los estudios de fase 1 demostrando que el agente es bien tolerado y alcanzó niveles cerebrales comparables a los niveles eficaces en modelos animales de MSA. El ATH434 se estudia actualmente en dos ensayos clínicos: El estudio ATH434-201 es un ensayo clínico de fase 2 aleatorizado, doble ciego y controlado al azar en pacientes con MSA en fase inicial y el estudio ATH434-202 es un ensayo abierto de biomarcadores de fase 2 en pacientes con MSA.

La FDA estadounidense y la Comisión Europea han concedido al ATH434 la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la AMS. La atrofia multisistémica es una enfermedad neurodegenerativa rara caracterizada por el fallo del sistema nervioso autónomo y el deterioro del movimiento. Los síntomas reflejan la pérdida progresiva de función y la muerte de distintos tipos de células nerviosas del cerebro y la médula espinal.