argenx SE ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado VYVGART Hytrulo (efgartigimod alfa e hialuronidasa-qvfc). VYVGART Hytrulo es una inyección de uso subcutáneo (SC) para el tratamiento de la miastenia grave generalizada (MMG) en pacientes adultos con anticuerpos antireceptor de acetilcolina (AChR) positivos. Estos pacientes representan aproximadamente el 85% de la población total de gMG.

VYVGART Hytrulo es una combinación de producto subcutáneo de efgartigimod alfa, un fragmento de anticuerpo IgG1 humano comercializado para uso intravenoso como VYVGART, y hialuronidasa humana recombinante PH20 (rHuPH20), tecnología de administración de fármacos ENHANZE de Halozymeacos para facilitar la administración subcutánea de biológicos. El producto debe ser administrado por vía subcutánea por un profesional sanitario como inyección única (1.008 mg de dosis fija) durante 30-90 segundos en ciclos de inyecciones una vez por semana durante cuatro semanas. Esta aprobación de la FDA se basa en los resultados positivos del estudio de fase 3 ADAPT-SC, que estableció la eficacia de VYVGART Hytrulo al demostrar una reducción de los niveles de anticuerpos anti-AChR comparable a la de VYVGART intravenoso en pacientes adultos con gMG.

ADAPT-SC fue un estudio puente hacia el estudio de fase 3 ADAPT, que constituyó la base para la aprobación de VYVGART intravenoso en diciembre de 2021. En el estudio ADAPT-SC, se cumplió el criterio de valoración principal de no inferioridad (p < 0,0001) y VYVGART Hytrulo demostró una reducción media total de IgG del 66,4% respecto al valor basal en el día 29, en comparación con el 62,2% con VYVGART. Se cumplieron criterios de valoración secundarios clave adicionales, que fueron coherentes con las medidas de eficacia del estudio ADAPT que identificó la correlación entre la reducción total de IgG y el beneficio clínico en la gMG.

VYVGART Hytrulo tiene un perfil de seguridad demostrado, coherente con el ensayo clínico ADAPT con la excepción de las reacciones en el lugar de la inyección (RSI), que fueron mayores con VYVGART Hytrulo. En general fue bien tolerado, siendo las ISR los acontecimientos adversos más frecuentes. Todas las ISR, que suelen observarse con los biológicos administrados por vía subcutánea, fueron de leves a moderadas y se resolvieron con el tiempo.

Se espera que VYVGART Hytrulo esté disponible para los pacientes en EE.UU. en julio de 2023. argenx se compromete a apoyar el acceso de los pacientes a sus medicamentos y ha decidido fijar el precio de VYVGART Hytrulo en paridad con VYVGART sobre una base de ingresos anuales netos. A lo largo de su viaje de tratamiento, los pacientes pueden acceder a VYVGART Hytrulo de la misma forma personalizada en que acceden a VYVGART con el apoyo de My VYVGART Path.

Los recursos del programa incluyen educación sobre la enfermedad y el producto, apoyo de acceso y verificación de beneficios, y programas de asistencia financiera para pacientes elegibles. Las solicitudes de autorización de comercialización del efgartigimod SC están siendo revisadas por la Agencia Europea del Medicamento, con una decisión prevista para finales de 2023, y la Agencia Japonesa de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), con una decisión prevista para el primer trimestre de 2024.