Bayer AG y Asklepios BioPharmaceutical, Inc. anunciaron la finalización de la recopilación de datos de 18 meses en el ensayo clínico de Fase Ib para el AB-1005 (AAV2-GDNF), una terapia genética en investigación para el tratamiento de pacientes con enfermedad de Parkinson (EP). El estudio cumplió su objetivo primario, que era evaluar la seguridad de una única administración bilateral de AB-1005 directamente en el putamen. Once pacientes fueron inscritos en dos cohortes, EP en estadio leve (6 pacientes) y EP en estadio moderado (5 pacientes), en función del tiempo transcurrido desde el diagnóstico de EP y de la gravedad de sus síntomas de EP en el momento de la selección.

La administración neuroquirúrgica del AB-1005 fue bien tolerada por todos los pacientes con una cobertura del putamen objetivo del 63% ± 2%, superando el objetivo de una cobertura superior al 50% con el AB-1005. No se han atribuido acontecimientos adversos graves al AB-1005, con un seguimiento clínico continuado hasta 5 años después de la administración. Los pacientes también completaron evaluaciones neurológicas durante 18 meses y cuestionarios autoinformados a intervalos regulares para evaluar la gravedad de los síntomas motores y no motores asociados con la EP.

Además, se realizaron imágenes cerebrales para evaluar longitudinalmente la seguridad y los posibles cambios en el manejo de la dopamina o los patrones metabólicos anormales asociados a la EP. AskBio tiene previsto presentar los datos del estudio de 18 meses, incluidos los criterios de valoración secundarios, en una reunión científica en el segundo trimestre de 2024. Se está planificando un ensayo de fase II que se espera que comience a seleccionar pacientes en la primera mitad de 2024.

El diseño del ensayo se ha armonizado con los comentarios de las autoridades sanitarias estadounidenses y europeas.