BeiGene ha anunciado que el Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración Nacional de Productos Médicos de China ha aceptado una solicitud de nuevo medicamento suplementario para el inhibidor de BTK de BeiGenes, BRUKINSA, como tratamiento para pacientes adultos con macroglobulinemia de Waldenströms. La sNDA está respaldada por los resultados clínicos del ensayo de fase 3 ASPEN, aleatorizado, abierto y multicéntrico, que compara BRUKINSA con ibrutinib en pacientes con WM en recaída o refractaria o no tratados. Según la evaluación de un comité de revisión independiente basada en los criterios de respuesta del Sexto Taller Internacional sobre Macroglobulinemia de Waldenströms modificado, la tasa combinada de respuesta completa y de respuesta parcial muy buena en la población global por intención de tratar fue del 28% con BRUKINSA, en comparación con el 19% con ibrutinib. Si bien esta diferencia no fue estadísticamente significativa, BRUKINSA logró tasas de respuesta parcial muy buena numéricamente más altas y tendencias hacia una mayor calidad de la respuesta. En el ensayo ASPEN, BRUKINSA demostró un perfil de seguridad más favorable en comparación con ibrutinib, con una menor frecuencia de ciertos acontecimientos adversos, como la fibrilación o el aleteo auricular (2% frente al 15%) y la hemorragia mayor (6% frente al 9%). De los 101 pacientes con MW tratados con BRUKINSA, el 4% de los pacientes interrumpió el tratamiento debido a acontecimientos adversos, y el 14% de los pacientes sufrió acontecimientos adversos que condujeron a una reducción de la dosis.