BioLineRx Ltd. anunció resultados positivos adicionales de un estudio farmacoeconómico de seguimiento que se realizó a partir de los datos del exitoso ensayo de fase 3 GENESIS de la empresa. Este nuevo estudio evaluó indirectamente la relación coste-eficacia del uso del medicamento en investigación Motixafortide como agente primario de movilización de células madre (MMC) en combinación con el factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), frente a plerixafor en combinación con G-CSF, en pacientes con mieloma múltiple sometidos a trasplante autólogo de células madre (TACM). Los resultados del estudio de seguimiento, realizado por el equipo de Investigación Global de Economía de la Salud y Resultados (HEOR) de IQVIA, refuerzan y mejoran los beneficios económicos observados previamente en el estudio principal que evaluaba Motixafortide en combinación con G-CSF, frente a G-CSF solo, como parte del estudio GENESIS. Los resultados del estudio adicional muestran que Motixafortide en combinación con G-CSF, frente a plerixafor en combinación con G-CSF, demuestra una disminución estadísticamente significativa en la utilización de recursos sanitarios (HRU) durante el proceso de ASCT. Basándose en el número significativamente mayor de células movilizadas y el menor número de sesiones de aféresis, las estimaciones de por vida muestran beneficios de años de vida ajustados a la calidad (AVAC) y un ahorro neto de costes de 30.000 dólares (sin incluir el coste de Motixafortide), frente a plerixafor más G-CSF. Los resultados del estudio refuerzan la valoración de que el uso de Motixafortide en combinación con G-CSF, como posible nuevo estándar de atención en la movilización para el TCA, sería una opción rentable en los EE.UU., sobre la base de los valores de disposición a pagar (DAP) aceptados por los pagadores de asistencia sanitaria. El estudio de seguimiento fue realizado por el equipo de Investigación Global de Economía de la Salud y Resultados (HEOR, por sus siglas en inglés) de IQVIA, como un análisis complementario al estudio farmacoeconómico original anunciado en octubre de 2021 que comparaba motixafortida + G-CSF con G-CSF solo. Para este estudio complementario, se llevó a cabo una comparación indirecta ajustada, utilizando datos de los ensayos de fase 3 pertinentes, para comparar motixafortida + G-CSF con plerixafor + G-CSF, en la movilización de células madre en pacientes con mieloma múltiple. Esto incluyó la búsqueda y extracción de datos de eficacia tanto para motixafortide (a partir de los datos de GENESIS a nivel de paciente) como para plerixafor (datos agregados de la literatura), la estimación de la eficacia de plerixafor como si hubiera sido un brazo del ensayo GENESIS (método Bucher) y la implementación de los resultados en el modelo de coste-efectividad. El ensayo de fase 3 GENESIS (NCT03246529) se inició en diciembre de 2017. GENESIS fue un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo, que evaluó la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de Motixafortide y G-CSF, en comparación con placebo y G-CSF, para la movilización de células madre hematopoyéticas para el trasplante autólogo en pacientes con mieloma múltiple. El objetivo primario del estudio era demostrar que una sola dosis de Motixafortide sobre G-CSF es superior a G-CSF solo en la capacidad de movilizar = 6 millones de células CD34+ en hasta dos sesiones de aféresis. Los objetivos adicionales incluían el tiempo de injerto de neutrófilos y plaquetas y la durabilidad del injerto, así como otros parámetros de eficacia y seguridad. El estudio cumplió con éxito todos los objetivos primarios y secundarios con un nivel excepcionalmente alto de significación estadística (p < 0,0001), incluyendo aproximadamente el 90% de los pacientes que movilizaron el número objetivo de células para el trasplante con una sola administración de Motixafortide y en una sola sesión de aféresis. El trasplante autólogo de células madre (TACM) forma parte del paradigma de tratamiento estándar para una serie de cánceres sanguíneos, como el mieloma múltiple, el linfoma no Hodgkin y otros linfomas. En los pacientes que reúnen los requisitos, el TACS se lleva a cabo después del tratamiento inicial (de inducción) y, en la mayoría de los casos, requiere visitas clínicas de días consecutivos para las fases de movilización y aféresis (recolección), y hospitalización completa para las fases de quimioterapia de acondicionamiento y trasplante hasta el injerto. La carga asociada es, por tanto, significativa – los pacientes experimentan deterioros clínicamente relevantes en su calidad de vida durante el ASCT, y el uso de recursos sanitarios a lo largo de las fases del ASCT es particularmente intenso. Por lo tanto, las nuevas intervenciones que afectan al proceso del TCA tienen el potencial de aliviar parte de la carga clínica para los pacientes trasplantados, la carga logística para las unidades de aféresis y la carga financiera para los proveedores de asistencia sanitaria y los pagadores. Descrito de forma sencilla, el ASCT consiste en: movilizar las células madre del propio paciente desde su médula ósea hasta la sangre periférica para extraerlas (cosecharlas) mediante un procedimiento de aféresis; congelar y almacenar las células cosechadas hasta que se necesiten para el trasplante; proporcionar un tratamiento de acondicionamiento, como quimioterapia o radiación en dosis altas, para eliminar las células cancerosas restantes el día antes del trasplante; e infundir las células madre almacenadas de nuevo al paciente por vía intravenosa a través de un catéter. Para movilizar las células madre del paciente desde la médula ósea a la sangre periférica para su extracción, el tratamiento estándar actual incluye la administración de 5-8 dosis diarias de factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), con o sin 1-4 dosis de plerixafor, y la realización de 1-4 sesiones de aféresis. En el caso de los pacientes que no consiguen movilizar un número suficiente de células para la recolección durante esta fase de movilización primaria, se lleva a cabo una terapia de rescate, que consiste en 1-4 dosis adicionales de plerixafor además de G-CSF, y la realización de un número adicional de sesiones de aféresis según sea necesario. A la luz de esto, un agente con una actividad de movilización superior puede reducir significativamente la carga de movilización y cosecha y los riesgos asociados del proceso de ASCT y conducir a beneficios clínicos y de recursos significativos.