BioRestorative Therapies que está desarrollando terapias basadas en células para tratar la enfermedad discal lumbar crónica y afecciones metabólicas como la obesidad y la diabetes. La empresa se está centrando en el desarrollo de BRTX-100, su principal candidato terapéutico para el tratamiento de pacientes con dolor lumbar crónico causado por la enfermedad degenerativa del disco. Según los expertos, hasta el 80% de la población padecerá dolor de espalda en algún momento.

Esta tecnología consiste en utilizar las células madre del propio paciente para regenerar los discos dañados de la zona lumbar, lo que podría reducir el dolor y mejorar la movilidad. La empresa presentó recientemente datos en la Reunión Anual 2024 de la Sociedad de Investigación Ortopédica (ORS). La presentación se titulaba "Terapia con células madre autólogas para la enfermedad discal lumbar crónica; datos clínicos iniciales de fase 2 sobre la seguridad y la viabilidad de las inyecciones intradiscales de células madre mesenquimales cultivadas en condiciones de hipoxia", y en ella se analizaba el estudio clínico más reciente.

Los estudios clínicos anteriores han puesto de relieve el impacto potencial del duro microambiente del disco sobre la viabilidad celular, que puede dar lugar a resultados no eficaces o reacciones adversas. Para hacer frente a este duro microambiente, BRTX-100 se ha formulado utilizando células madre fabricadas con poco oxígeno para imitar el entorno de bajo oxígeno que se encuentra en el disco. BRTX-100 se está probando actualmente en un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego y controlado.

Se inscribirá a un total de hasta 99 sujetos elegibles en hasta 16 centros clínicos de Estados Unidos. Aunque los datos presentados son aún ciegos y se encuentran en una fase temprana, cabe destacar que la Escala Visual Analógica (EVA), el Índice de Discapacidad de Oswestry (IDO), el Cuestionario de Discapacidad de Roland Morris (RMDQ) y el Índice de Calificación Funcional (IRF) recogidos a las 26 y 52 semanas tras la inyección indican una tendencia positiva en comparación con los valores iniciales. Estos cuestionarios sobre el dolor y la función se utilizan para determinar si se han producido mejoras en las semanas 2, 12, 26, 52 y 104 después del tratamiento.

Además de la seguridad, las mejoras medidas por los cambios en el dolor y la función desempeñan un papel crucial en la evaluación del BRTX-100 por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para la posible aprobación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA). BRTX-100 implica el uso de células madre mesenquimales hipóxicas autólogas y lisado plaquetario autólogo, lo que lo convierte en una opción de tratamiento personalizado. Si la empresa consigue la aprobación de la FDA, el candidato podría ser revolucionario para los pacientes que luchan contra el dolor de espalda crónico y convertirse en el primer ortobiológico aprobado para el dolor relacionado con los discos.

El BRTX-100 es único por su potencial para ofrecer a los pacientes una aplicación terapéutica menos invasiva y más rápida. BRTX-100 implica un procedimiento de extracción de médula ósea y sangre mínimamente invasivo, con un tiempo de extracción de sólo 20 minutos y un tiempo de recuperación de aproximadamente un día.