BioRestorative Therapies Inc. ha recibido una recomendación unánime para proceder en su ensayo clínico de fase 2 para la enfermedad discal lumbar crónica, BRTX-100. El organismo independiente de revisión Data Safety Monitoring Board (DSMB), que supervisa las cuestiones relacionadas con la dosis y la seguridad durante el transcurso del ensayo, aprobó la continuación del ensayo sin cambios en la versión actual del protocolo. Se trata de la máxima distinción otorgada por el DSMB, que puede recomendar la continuación sin cambios del protocolo, la continuación con cambios o la suspensión o finalización del ensayo.

BioRestorative recibió la aprobación unánime del DSMB para continuar sin cambios. Los datos de seguridad revisados por el DSMB para determinar si había alguna toxicidad relacionada con la dosificación se tomaron de tres pacientes que recibieron BRTX-100, una inyección de 40.000.000 de células madre mesenquimales cultivadas hipóxicas formuladas con lisado plaquetario autólogo, mientras que un cuarto recibió una inyección de placebo salino. No se produjeron acontecimientos adversos graves que se correlacionaran con toxicidad limitante de la dosis (DLT).

Los resultados ciegos mostraron que algunos de los pacientes experimentaron una reducción del dolor y un aumento de la función. BioRestorative puede ahora empezar a avanzar con la siguiente fase del ensayo. El estudio iniciará la inscripción abierta del resto de los 99 pacientes.

BRTX-100 es una inyección de terapia celular desarrollada a partir de células madre mesenquimales autólogas de cultivo hipóxico que se extraen de la médula ósea del propio paciente y se formulan con lisado plaquetario autólogo. Ahora que existe una confirmación inicial sobre el perfil de seguridad del fármaco, la empresa planea desarrollar su plataforma tecnológica. Está entusiasmada por empezar a examinar otras aplicaciones que el fármaco pueda tener en distintas partes del cuerpo.

La empresa planea avanzar en la expansión de la plataforma aprovechando los datos de seguridad y eficacia de los ensayos con BRTX-100s, así como ayudando a los KOLs en estudios iniciados por investigadores y en estudios con sujetos pequeños. Se estudiarán las posibles indicaciones del tratamiento en otras zonas avasculares (áreas del cuerpo con escaso flujo sanguíneo). La zona cervical y los meniscos, así como las caderas, los hombros y las extremidades podrían ser posibles áreas de interés.