Blueprint Medicines Corporation anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) informó verbalmente a la empresa el 8 de febrero de 2023 de que ha puesto una suspensión clínica parcial en el ensayo VELA de fase 1/2 de BLU-222 debido a los acontecimientos adversos visuales (AA) observados en un número limitado de pacientes. Los pacientes actualmente inscritos en el ensayo continúan con el fármaco del estudio en este momento, y no se inscribirán pacientes adicionales hasta que se resuelva la suspensión clínica parcial. BLU-222 se está evaluando actualmente en la fase 1 de escalada de dosis del ensayo VELA.

Hasta la fecha, los pacientes han sido tratados con BLU-222 en dosis que oscilan entre 50 mg BID y 800 mg BID, con evidencia de beneficio clínico observado y sin interrupciones debidas a EA. Los EA visuales notificados consistieron en episodios transitorios y reversibles de sensibilidad a la luz y visión borrosa. Todos los acontecimientos fueron de grado 1, excepto uno de grado 3 que consistió en sensibilidad a la luz y visión borrosa en un paciente tratado con 600 mg BID.

Todos los acontecimientos se resolvieron con la interrupción o reducción de la dosis. No se han observado hallazgos anormales emergentes del tratamiento, incluyendo uveítis, en pacientes que han recibido exámenes oftalmológicos detallados. En consonancia con las directrices anteriores, Blueprint Medicines tiene previsto presentar los datos iniciales de escalada de dosis del ensayo VELA de BLU-222 en el primer semestre de 2023.